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  • 會(huì)展標(biāo)題寡核苷酸藥(小核酸藥)從靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)業(yè)化系列講座
  • 會(huì)展時(shí)間2025-05-31 至 2025-05-31
  • 會(huì)展地點(diǎn)百世藥學(xué)院-系列培訓(xùn)
  • 主辦方百世傳媒|Best Media
  • 參會(huì)費(fèi)用收費(fèi)(詳詢) 
  • 會(huì)員評(píng)分 綜合評(píng)分:0.0分

寡核苷酸藥(小核酸藥)從靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)業(yè)化系列講座

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課程介紹

在醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域,小核酸藥物是繼小分子和抗體后第三類成藥分子,潛力巨大、前景廣闊。其發(fā)展可追溯至1978年,其中2018年是關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點(diǎn)。自那時(shí)起,憑借前期技術(shù)突破與臨床經(jīng)驗(yàn)的積累,小核酸藥物步入穩(wěn)健且快速的發(fā)展階段。不過(guò),相較于國(guó)際領(lǐng)先企業(yè),我國(guó)在該領(lǐng)域的整體研發(fā)尚處于相對(duì)早期,眾多團(tuán)隊(duì)仍在探索中前行。

為助力國(guó)內(nèi)小核酸研究發(fā)展,百世藥學(xué)院特邀國(guó)際知名小核酸專家,精心打造從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)業(yè)化的系列學(xué)習(xí)課程。專家擁有30多年行業(yè)經(jīng)驗(yàn),課程中不僅會(huì)分享深刻的理論知識(shí),還將通過(guò)風(fēng)趣生動(dòng)的講解相授實(shí)用的行業(yè)經(jīng)驗(yàn),并通過(guò)答疑環(huán)節(jié),為學(xué)員提供切實(shí)的幫助。誠(chéng)邀有興趣提高小核酸研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的工作人員和從事小核酸研究的企業(yè)踴躍報(bào)名!

嘉賓介紹

培訓(xùn)師從本科開(kāi)始到目前,一直從事核酸化學(xué)研究和寡核苷酸藥開(kāi)發(fā),在寡核苷酸藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域深耕30多載,獲得國(guó)家級(jí)創(chuàng)新領(lǐng)軍人才,從本科到博士后培訓(xùn)都接受國(guó)際核酸領(lǐng)域的院士引領(lǐng)和指導(dǎo),獲獎(jiǎng)無(wú)數(shù),名校的優(yōu)秀校友,在學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界是國(guó)際上認(rèn)可的專家。

授課時(shí)間

2025年6月17日(每周二 13:00-17:00)

課程大綱
第一部分: 理論篇

第一講:寡核苷酸藥治療領(lǐng)域的選擇
直播時(shí)間:6月17日   (1小時(shí))
我的核酸藥轉(zhuǎn)化之旅
治療領(lǐng)域(Therapeutic area)的限定
藥物開(kāi)發(fā)的過(guò)程
治療領(lǐng)域選擇的關(guān)鍵因素
治療領(lǐng)域選擇的策略

治療領(lǐng)域的風(fēng)險(xiǎn)管理與動(dòng)態(tài)調(diào)整

真實(shí)案例分享

第二講:寡核苷酸藥適應(yīng)癥的選擇和策略

直播時(shí)間:6月17日   (1小時(shí))

適應(yīng)癥(Indication)的概念
寡核苷酸藥物的特點(diǎn)
寡核苷酸適應(yīng)癥選擇的關(guān)鍵因素
寡核苷酸藥物的開(kāi)發(fā)策略

真實(shí)案例分享

第三講:寡核苷酸藥靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證
直播時(shí)間:6月17日   (1小時(shí))
藥物作用的靶點(diǎn)
靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)的基本原則
靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)的策略與方法
案例分享
小結(jié)
第四講:寡核苷藥序列的發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證

直播時(shí)間:6月17日、6月24日 (3小時(shí))

關(guān)于(寡核苷藥)小核酸藥
核酸適配體的機(jī)理解析
基因的轉(zhuǎn)錄和反義核苷酸的多個(gè)機(jī)理闡述
核酸干擾(RNAi)的機(jī)理闡述

SiRNA序列的發(fā)現(xiàn)和案例分析

ASO序列的發(fā)現(xiàn)和案例分析

Aptamer序列的發(fā)現(xiàn)和和案例分析

第二部分: 實(shí)踐篇

第五講:天然寡核苷酸分子的合成和純化

直播時(shí)間:6月24日、7月1日 (3小時(shí))

堿基、糖環(huán)、核苷和核苷酸的結(jié)構(gòu)
重要的核苷酸結(jié)構(gòu)
核苷的堿基保護(hù)基選擇策略和糖環(huán)羥基(2'-OH)的保護(hù)策略
天然單體(DNA和RNA亞磷酰胺)的合成、放大和純化工藝

天然單體(DNA和RNA亞磷酰胺)的質(zhì)量控制

天然單體(DNA和RNA亞磷酰胺)的大部分雜質(zhì)產(chǎn)生的機(jī)理分析

天然(DNA和RNA)寡核酸分子的化學(xué)合成、放大和純化工藝

天然(DNA和RNA)寡核酸分子的質(zhì)量控制

寡核酸分子合成中的雜質(zhì)產(chǎn)生的機(jī)理討論

PS樹(shù)脂在SiRNA上的應(yīng)用案例分享

張青釗|技術(shù)應(yīng)用專家,Cytiva ( 思拓凡 ) 

演講摘要:

近年來(lái),SiRNA因?yàn)槠洫?dú)特的長(zhǎng)效性備受關(guān)注,目前寡核苷酸的上游合成主要以固相合成為主,固相載體作為合成的“樹(shù)干”,其好壞直接影響到合成的收率,純度,單雜等關(guān)鍵因素。本次演講將通過(guò)一個(gè)實(shí)際案例向大家介紹如何在SiRNA合成中選擇合適的固相載體。

嘉賓介紹:

張青釗具有多年的藥物研發(fā)和儀器設(shè)備支持經(jīng)驗(yàn)。曾從事寡核苷酸上下游工藝開(kāi)發(fā),對(duì)其具備系統(tǒng)認(rèn)識(shí)。目前作為Cytiva Oligo方面的技術(shù)應(yīng)用專家,主要負(fù)責(zé)固相合成設(shè)備,工藝開(kāi)發(fā)以及生產(chǎn)放大的技術(shù)支持,致力于Oligo合成技術(shù),相關(guān)產(chǎn)品的推廣。

第六講:寡核苷酸藥序列的結(jié)構(gòu)、化學(xué)修飾策略和實(shí)踐
直播時(shí)間:7月1日   (3小時(shí))
為什么要對(duì)寡核苷酸進(jìn)行化學(xué)修飾? (化學(xué)修飾的深層挖掘!)
寡核苷酸分子化學(xué)修飾機(jī)制和策略
反義寡核苷酸成藥的化學(xué)修飾策略
反義PMO核苷酸成藥的化學(xué)修飾策略

硫代磷酸核酸創(chuàng)新擴(kuò)展

適配體核酸成藥的化學(xué)修飾總結(jié)和創(chuàng)新方向
提高適配體核酸成藥性的創(chuàng)新化學(xué)修飾介紹
為什么開(kāi)發(fā)小核酸干擾(siRNA)藥起步就沒(méi)有完全走上正軌?

成功開(kāi)發(fā)第一款siRNA藥的意義

siRNA成藥的結(jié)構(gòu)和化學(xué)修飾總結(jié)
第七講:寡核苷酸 (小核酸) 原料藥的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和交付
直播時(shí)間:7月8日   (2小時(shí))
小核酸藥和小核酸藥的結(jié)構(gòu)(實(shí)例分享)
重要的小核酸藥和它的原料藥(API)的合成單體
高質(zhì)量的小核酸原料藥合成單體是小核酸成藥的基石
小核酸原料藥(API)的合成和高質(zhì)量交付

小核酸干擾藥 QFITLIA原料藥(API)實(shí)例分享

小核酸的酶法合成進(jìn)展和應(yīng)用展望

寡核酸藥物層析工藝開(kāi)發(fā)策略

王泓翔高級(jí)應(yīng)用專家,Cytiva ( 思拓凡 ) 

演講摘要:

1.寡核酸藥物層析策略

2.不同類型填料的工藝應(yīng)用

3.寡核酸藥物層析工藝優(yōu)化

嘉賓簡(jiǎn)介:

王泓翔 博士,Cytiva下游高級(jí)應(yīng)用專家,主要負(fù)責(zé)工業(yè)領(lǐng)域的層析工藝開(kāi)發(fā)與相關(guān)產(chǎn)品的應(yīng)用技術(shù)支持。

寡核苷酸純化UF/DF工藝及優(yōu)化 

曾漢獻(xiàn)應(yīng)用科學(xué)家,Cytiva ( 思拓凡 ) 

演講摘要:

1.切向流過(guò)濾簡(jiǎn)介及應(yīng)用

2.UF/DF工藝優(yōu)化

3.寡核苷酸UF/DF案例 

嘉賓簡(jiǎn)介:

曾漢獻(xiàn)畢業(yè)于復(fù)旦大學(xué)生物工程專業(yè),生物制藥領(lǐng)域擁有八年工作經(jīng)驗(yàn),自2021年加入cytiva,主要負(fù)責(zé)生物制藥領(lǐng)域深層過(guò)濾,TFF過(guò)濾,除病毒過(guò)濾,除菌過(guò)濾等技術(shù)開(kāi)發(fā)應(yīng)用與產(chǎn)品支持。

第八講:寡核苷酸藥的遞送策略和實(shí)踐
直播時(shí)間:7月8日、7月15日   (3小時(shí))
小核酸藥物成藥的挑戰(zhàn)
小核酸藥物為什么需要遞送?
遞送系統(tǒng)過(guò)去的75年和今后的25年發(fā)展
藥物的給藥途徑

多種小核酸遞送系統(tǒng)策略和實(shí)戰(zhàn)

脂質(zhì)體和脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)介紹和實(shí)戰(zhàn)

脂質(zhì)納米顆粒成功遞送第一款小核酸干擾藥

反義核苷酸藥(ASO)是否需要遞送?案例討論!

核酸適配體藥(Aptamer)的遞送和案例討論!
第九講:肝靶向(GalNAc)和非肝靶向寡核苷藥的遞送技術(shù)開(kāi)發(fā)
直播時(shí)間:7月15日   (3小時(shí))
見(jiàn)證奇跡的時(shí)刻
GalNAc和ASGPR是什么?
GalNAc及其受體的發(fā)現(xiàn)與演變
重要biotech 公司的GalNAc介紹和產(chǎn)業(yè)化案例

GalNAc的雜質(zhì)分析

非肝靶向(CNS和肺等)寡核苷藥的遞送技術(shù)進(jìn)展和方向

抗體-核酸偶聯(lián)介紹

第三部分: 應(yīng)用篇

第十講:寡核苷酸藥物制劑工藝研究及優(yōu)化

直播時(shí)間:7月22日 (2小時(shí))

寡核苷酸合成工藝研究及優(yōu)化
寡核苷酸合成純化工藝研究及優(yōu)化
寡核苷酸制劑工藝和放大
寡核苷酸制劑法規(guī)與合規(guī)

寡核苷酸新技術(shù)應(yīng)用

第十一講:寡核苷酸藥法規(guī)和申報(bào)

直播時(shí)間:7月22日 (2小時(shí))

核酸藥物申報(bào)相關(guān)法規(guī)(NMPA/FDA/EMA)
FDA關(guān)于小核酸的IND要求
成功案例分析
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