4月6日，諾華（Novartis）宣布，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)Vijoice（alpelisib）上市，用于治療需要接受系統(tǒng)治療的PIK3CA相關(guān)過度生長(zhǎng)疾病譜系（PROS）成人和2歲及以上兒童患者。他們表現(xiàn)出嚴(yán)重的癥狀。新聞稿指出，Vijoice是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)PROS治療藥物，針對(duì)特定患者的PROS疾病根本原因。

PROS泛指因PIK3CA基因突變所致病譜系，特征為血管、淋巴系統(tǒng)和其他組織非典型過度生長(zhǎng)和異常，估計(jì)影響14人/100萬(wàn)人。與PROS相關(guān)的特異性疾病包括CLOVES綜合征（丁香綜合征）、巨指癥、肌肉性HH和表皮痣、良性苔蘚樣角化病或脂溢性角化病等。PROS疾病可影響生活質(zhì)量，并對(duì)患者及其家庭構(gòu)成一系列身體、情緒和社會(huì)挑戰(zhàn)，范圍從功能影響和發(fā)育遲緩至慢性疼痛、運(yùn)動(dòng)問題和孤獨(dú)感。PROS管理可能具有挑戰(zhàn)性，需要多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的合作，患者和醫(yī)生只能獲得專注于癥狀管理的干預(yù)措施。

美國(guó)FDA的批準(zhǔn)基于EPIK-P1的真實(shí)世界證據(jù)，EPIK-P1是一項(xiàng)回顧性、非干預(yù)性病歷研究，研究顯示接受Vijoice治療的患者出現(xiàn)了靶病灶體積減小和PROS相關(guān)癥狀的改善。在第24周進(jìn)行的主要終點(diǎn)分析顯示，27%的患者（10/37）達(dá)到確認(rèn)的治療緩解，定義為PROS靶病灶體積總和減少20%以上。在基線和第24周進(jìn)行影像學(xué)檢查的患者中，近四分之三（74%，23/31）患者顯示靶病灶體積有所縮小，平均縮小13.7%，在主要分析時(shí)無(wú)患者發(fā)生疾病進(jìn)展。

此外，在第24周，研究者觀察到患者的疼痛（90%，20/22）、疲乏（76%，32/42）、血管畸形（79%，30/38）、肢體不對(duì)稱（69%，20/29）和彌散性血管內(nèi)凝血（55%，16/29）較基線獲得改善。

患者組織CLOVES綜合征社區(qū)（CLOVES Syndrom Community）執(zhí)行主任Kristen Davis女士表示：“今天PROS的首個(gè)治療藥物獲批，為受這些罕見病癥影響的患者和家庭提供了更好生活質(zhì)量的希望。PROS狀況可能使人衰弱和致殘，并可能導(dǎo)致日?；顒?dòng)中斷。直到今天，患者的唯一治療選擇往往是手術(shù)或介入放射學(xué)手術(shù)?！?/p>

諾華美國(guó)創(chuàng)新藥部門總裁Victor Bulto先生表示：“Vijoice的獲批標(biāo)志著患者的一個(gè)轉(zhuǎn)折點(diǎn)，直到現(xiàn)在，這些患者還沒有一種獲批的療法來(lái)專門解決他們的疾病，我們感謝參與EPIK-P1試驗(yàn)的醫(yī)生、患者和家屬。我們正在繼續(xù)投資研究，以推進(jìn)對(duì)PROS狀況的科學(xué)理解，并了解Vijoice的全部潛力?！?/p>

參考來(lái)源：

[1] FDA approves Novartis Vijoice? (alpelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). Retrieved 2022-04-06, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417163/0/en/FDA-approves-Novartis-Vijoice-alpelisib-as-first-and-only-treatment-for-select-patients-with-PIK3CA-Related-Overgrowth-Spectrum-PROS.html

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