近日，Timber Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已授予其在研局部外用異維A酸藥物TMB-001突破性療法認(rèn)定，用于治療先天性魚鱗?。–I）。

CI是一種罕見的遺傳性角化疾病，會(huì)導(dǎo)致皮膚干燥、增厚和脫屑。中度至重度CI亞型包括X連鎖隱形魚鱗?。╔RI）和常染色體隱性先天性魚鱗病中的板層狀魚鱗?。ˋRCI-LI）。在XRI和ARCI-LI患者中，通常表現(xiàn)為全身皮膚大面積黑色鱗屑。

TMB-001是一種通過Timber Pharmaceuticals公司專有遞送系統(tǒng)開發(fā)的局部外用異維A酸藥物，用于治療中度至重度CI。異維A酸是一種維生素A的衍生物。

在評(píng)估TMB-001治療中度至重度CI的2b期CONTROL研究中，TMB-001顯示出具有臨床意義的療效和良好的安全性。在美國皮膚病學(xué)會(huì)（AAD）2022年年會(huì)上發(fā)表的一項(xiàng)研究分析顯示，無論CI的亞型如何，患者使用TMB-001都取得了治療成功。

Timber Pharmaceuticals已啟動(dòng)了關(guān)鍵的3期臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步研究TMB-001治療CI患者的療效和安全性，并有望在2022年6月為首批患者給藥。這一臨床試驗(yàn)將評(píng)估0.05%的TMB-001在142例中度至重度CI患者中的療效、藥代動(dòng)力學(xué)和安全性。

“對(duì)于CI患者、他們的家人和護(hù)理人員，以及多年來一直致力于為這種令人衰弱的疾病尋找新治療方案的臨床醫(yī)生和研究人員來說，這是一個(gè)重要的時(shí)刻?！盩imber Pharmaceuticals公司董事長兼首席執(zhí)行官John Koconis先生說，“我為團(tuán)隊(duì)在2b期研究中展現(xiàn)TMB-001的潛力感到自豪，我們正在迅速推進(jìn)一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)。”

參考資料：

1.Timber Pharmaceuticals Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TMB-001 for the Treatment of Congenital Ichthyosis. Retrieved May 31, 2022, from https://www.timberpharma.com/news-releases

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