7月13日，再鼎醫(yī)藥宣布efgartigimod的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，用于治療全身型重癥肌無(wú)力（MG）。這是全球首款且目前唯一獲FDA批準(zhǔn)上市的FcRn拮抗劑，也是首個(gè)獲批的通過(guò)內(nèi)源性減少致病性抗體而專(zhuān)門(mén)治療全身型MG的療法。

今年6月15日，efgartigimod在海南博鰲樂(lè)城已特批先行使用，為我國(guó)重癥肌無(wú)力患者的臨床治療帶來(lái)了新選擇。7月5日，國(guó)內(nèi)首位全身型重癥肌無(wú)力患者在樂(lè)城先行區(qū)內(nèi)的海南省人民醫(yī)院樂(lè)城分院成功接受了efgartigimod的首次靜脈給藥治療。

efgartigimod是由argenx公司開(kāi)發(fā)的一種針對(duì)抗體介導(dǎo)自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）新型治療藥物。2021年1月，再鼎醫(yī)藥與argenx達(dá)成獨(dú)家授權(quán)合作，負(fù)責(zé)efgartigimod在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化工作，交易總額為1.75億美元。

重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)的、慢性自身免疫性疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是波動(dòng)性肌肉無(wú)力，疲勞后加重，休息后好轉(zhuǎn)，具有病程長(zhǎng)、難治愈和易復(fù)發(fā)等，已被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有20萬(wàn)名MG患者。由于癥狀控制不佳，MG會(huì)嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，嚴(yán)重?fù)p害患者活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。

當(dāng)前，MG最常見(jiàn)的治療方案包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換、抗CD20單抗以及胸腺切除等。盡管現(xiàn)有的方案提供了不少治療選擇，重癥肌無(wú)力的治療依然存在挑戰(zhàn)，亟需新治療方案。

作為全球首款FcRn拮抗劑，efgartigimod可以通過(guò)其獨(dú)特的作用機(jī)制安全快速清除體內(nèi)的致病性IgG抗體，從而治療IgG介導(dǎo)的自身免疫疾病，包括重癥肌無(wú)力。相較于現(xiàn)有的治療方案，efgartigimod具有起效快、療效相對(duì)持久、安全性優(yōu)等特點(diǎn)，尤其是對(duì)于難治型患者和可能發(fā)展為危象的患者具有顯著優(yōu)勢(shì)。

2021年12月，efgartigimod在美國(guó)獲批上市，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力，隨后又在日本獲批用于治療對(duì)類(lèi)固醇或非類(lèi)固醇免疫抑制療法（ISTs）沒(méi)有充分應(yīng)答的全身型重癥肌無(wú)力成人患者。

這些批準(zhǔn)基于一項(xiàng)關(guān)鍵性III期ADAPT臨床的研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，efgartigimod治療成人全身型重癥肌無(wú)力具有良好的療效和安全性，可以為患者帶來(lái)具有臨床意義的癥狀和生活質(zhì)量指標(biāo)的改善，具有重要意義。

在乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性（AChR Ab+）的gMG患者中，根據(jù)重癥肌無(wú)力日常生活活動(dòng)（MG-ADL）評(píng)分，與安慰劑組相比，efgartigimod治療組有更高比例的患者為應(yīng)答者（67.7% vs 29.7%；p<0.0001）。應(yīng)答者被定義為在MG-ADL評(píng)分上至少有2分的改善，且連續(xù)4周或更長(zhǎng)時(shí)間。

此外，efgartigimod治療后患者的定量重癥肌無(wú)力評(píng)分（QMG）的應(yīng)答率也明顯高于安慰劑（63.1%對(duì)比14.1%; p<0.0001）。應(yīng)答者定義為第一個(gè)治療周期內(nèi)QMG評(píng)分至少改善3分且持續(xù)時(shí)間至少4周。

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