7月26日，渤?。˙iogen）和Ionis pharmaceuticals共同宣布，F(xiàn)DA已接受其在研反義寡核苷酸療法tofersen（BIIB067）的上市申請，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期定于2023年1月25日。

在此12個月的數(shù)據(jù)當(dāng)中，接受tofersen治療的患者最常見的不良反應(yīng)為頭痛、操作性疼痛、跌倒、背痛與肢體疼痛等。VALOR和OLE中的大多數(shù)AE嚴(yán)重程度為輕度至中度。約有6.7%的患者出現(xiàn)嚴(yán)重的神經(jīng)性相關(guān)事件，包含脊髓炎、神經(jīng)根炎、無菌性腦膜炎與視神經(jīng)乳頭水腫。

渤健的全球安全與監(jiān)管科學(xué)負(fù)責(zé)人兼臨時研發(fā)負(fù)責(zé)人Priya Singhal博士說道，“若是獲得批準(zhǔn)，tofersen將會是第一個靶向ALS遺傳因子的療法。我們希望這將會為此疾病的未來療法鋪路?！?/strong>

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