9月13日，Akero Therapeutics宣布Efruxifermin在IIb期HARMONY研究中獲得了積極數(shù)據(jù)，Efruxifermin 28和50mg劑量組均達(dá)到了改善肝臟纖維化的主要終點(diǎn)以及多個(gè)次要終點(diǎn)。

受此消息影響，當(dāng)天該公司股價(jià)大漲135%。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病的一種嚴(yán)重形式，其特征在于脂肪在肝臟中過度堆積，對(duì)肝細(xì)胞產(chǎn)生應(yīng)激和損傷，引起炎癥和纖維化，進(jìn)而發(fā)展為肝硬化、肝功能衰竭、癌癥甚至死亡。目前，尚無針對(duì)此種疾病的獲批療法。

Efruxifermin通過模仿天然FGF21的生物活性譜設(shè)計(jì)而成，通過融合Fc延長(zhǎng)半衰期，同時(shí)替換了FGF21序列中的某些氨基酸。AKR-001的半衰期達(dá)到3-4天，可以實(shí)現(xiàn)每周1次或每2周1次皮下注射給藥。

HARMONY是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的IIb期研究，旨在評(píng)估Efruxifermin在NASH患者中的有效性和安全性。該研究共招募了128例患者，隨機(jī)接受每周一次的Efruxifermin（28mg或50mg）或安慰劑皮下注射。

具體來看，在第24周時(shí)， Efruxifermin 28mg和50mg 劑量組均達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)，分別有39%和41%的患者實(shí)現(xiàn)了至少一個(gè)階段的肝纖維化改善且NASH沒有惡化，而安慰劑組僅為20%。

該研究還達(dá)到了一關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，接受Efruxifermin 28mg和50mg 治療后分別有47%和76%的患者在肝纖維化不惡化的情況下獲得了NASH緩解，而安慰劑組為15%。此外，分別有29%和41%的患者達(dá)到了肝纖維化改善和NASH緩解兩個(gè)終點(diǎn)，而安慰劑組為5%。

在肝脂肪、肝酶、非侵入性纖維化標(biāo)志物、血糖控制、脂蛋白與體重方面，Efruxifermin組實(shí)現(xiàn)了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善。

Efruxifermin耐受性良好，沒有發(fā)生因治療相關(guān)的死亡，最常見的不良事件是腹瀉、惡心和食欲增加。值得注意的是，有5例患者因不良事件而停藥，2例為28mg組，3例為50mg組，其中1例后報(bào)告與藥物無關(guān)。

“我們相信HARMONY研究的結(jié)果是一個(gè)重要的里程碑，不僅對(duì)Akero，而且對(duì)整個(gè)NASH領(lǐng)域來說都是如此?！盇kero總裁兼首席執(zhí)行官Andrew Cheng博士表示：“作為美國(guó)和歐洲肝移植和肝癌增長(zhǎng)最快的原因，NASH代表著一個(gè)巨大且不斷增長(zhǎng)的健康負(fù)擔(dān)。我們相信這些數(shù)據(jù)非常引人注目，并展現(xiàn)了Efruxifermin的潛力，通過干預(yù)疾病進(jìn)展的各個(gè)階段來滿足全球患者的臨床需求?！?/span>

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