9月27日，Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics聯(lián)合宣布，啟動向FDA遞交CRISPR細(xì)胞治療候選產(chǎn)品exagagglogene autotemcel (exa-cel，CTX001）的滾動上市申請，用于治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）和嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病（SCD）。如果exa-cel順利獲批，其將成為首款獲得FDA 批準(zhǔn)的CRISPR藥物。

Exa-cel是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。通過在體外對患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行改造，使紅細(xì)胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是可以攜帶氧氣的血紅蛋白，在出生時自然存在。通過exa-cel治療，可以提高HbF水平，有可能緩解TDT患者的輸血需求，并減少SCD患者的疼痛和血管閉塞性危象（VOC）。它已獲得美國FDA授予治療TDT和SCD的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定、以及快速通道和孤兒藥資格。

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