骨髓纖維化是骨髓癌的一種類型，會在患者體內(nèi)形成纖維瘢痕組織，導致嚴重的血小板減少和貧血?；颊咭矔霈F(xiàn)虛弱、疲乏、脾臟和肝臟腫大等現(xiàn)象。據(jù)估計，骨髓纖維化患者中，約有三分之一具有嚴重的血小板減少，總生存期僅為15個月。與疾病嚴重程度形成對比的是，這些患者的治療選擇非常有限，有著重要未竟治療需求。

鹽酸杰克替尼是一種新型JAK抑制劑類藥物，對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強。另外，該產(chǎn)品還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調(diào)素轉(zhuǎn)錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發(fā)生率和減少輸血依賴。

此前，鹽酸杰克替尼片已在一項針對中高危骨髓纖維化患者的3期臨床中達到主要終點。這是一項隨機、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心的3期臨床試驗（方案編號：ZGJAK016），旨在評價鹽酸杰克替尼片對照羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性。該研究在浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院和中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院等38家醫(yī)院開展。根據(jù)澤璟制藥新聞稿，獨立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）對該項試驗的期中分析數(shù)據(jù)進行審核后，判定本次期中分析結(jié)果達到了方案預設(shè)的主要療效終點。

目前，鹽酸杰克替尼片正在開展多個免疫炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究。其中，針對中高危骨髓纖維化（3期）、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化（2B期）兩項注冊臨床試驗已經(jīng)成功。該藥正在開展的臨床試驗包括：蘆可替尼復發(fā)/難治的骨髓纖維化（2B期）、重癥斑禿（3期）、中重度特應性皮炎（3期）、特發(fā)性肺纖維化（2期）、移植物抗宿主?。?期）及中重度斑塊狀銀屑?。?期）等。近期，鹽酸杰克替尼片治療活動性強直性脊柱炎的2期臨床試驗已取得成功，其治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床試驗已在中國獲批。

在海外，鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國FDA的孤兒藥資格，在美國的1期臨床試驗正在進行中。鹽酸杰克替尼片治療重癥斑禿的臨床試驗已經(jīng)獲得FDA批準。

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