10月8日，禮來(lái)宣布，其高選擇性RET抑制劑塞普替尼獲得NMPA批準(zhǔn)，用于治療轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者、以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。

RET融合和突變發(fā)生在多種腫瘤類(lèi)型中，包括肺癌、甲狀腺癌以及其他一些腫瘤類(lèi)型中。據(jù)估計(jì)，RET基因融合在NSCLC患者中的發(fā)生率約為1%~2%，在甲狀腺乳頭狀癌（占所有甲狀腺癌的85%左右）中的發(fā)生率為10%~20%，在甲狀腺髓樣癌中的發(fā)生率為60%左右。

塞普替尼是Loxo Oncology開(kāi)發(fā)的一款高度特異性口服RET抑制劑，用于治療攜帶RET基因融合或激活性突變的腫瘤類(lèi)型。2019年1月，禮來(lái)花費(fèi)80億美元收購(gòu)Loxo Oncology公司，從而獲得了該靶向療法。2020年5月8日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)塞普替尼上市，成為首個(gè)獲批靶向RET的腫瘤療法。

本次獲批基于全球研究LIBRETTO-001數(shù)據(jù)和LIBRETTO-321研究中國(guó)人群數(shù)據(jù)。LIBRETTO-001研究是一項(xiàng)評(píng)估塞普替尼治療RET驅(qū)動(dòng)型癌癥患者的最大規(guī)模的全球I/II期臨床試驗(yàn)，該研究納入了初治患者和經(jīng)治的各種晚期實(shí)體腫瘤患者，共計(jì)702例。LIBRETTO-001研究主要終點(diǎn)為客觀緩解率（ORR）和中位緩解持續(xù)時(shí)間（DoR），試驗(yàn)結(jié)果如下：

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