2月27日，SpringWorks Therapeutics宣布其γ-分泌酶抑制劑nirogacestat用于治療成人硬纖維瘤的新藥申請(qǐng)（NDA）已獲FDA優(yōu)先審評(píng)。處方藥使用者費(fèi)用法案（PDUFA）日期定為2023年8月27日。此外，SpringWorks表示FDA目前不打算召開(kāi)咨詢委員會(huì)會(huì)議來(lái)討論該NDA。
硬纖維瘤是一種罕見(jiàn)的侵襲性、局部浸潤(rùn)性、高復(fù)發(fā)性軟組織腫瘤，最常見(jiàn)于20至44歲人群，尤其是女性。此前，硬纖維瘤主要通過(guò)手術(shù)切除治療，但手術(shù)后復(fù)發(fā)率高。目前尚無(wú)相關(guān)療法獲批上市。nirogacestat是輝瑞開(kāi)發(fā)的一種口服、選擇性、小分子γ-分泌酶抑制劑。2017年9月，輝瑞孵化的SpringWorks完成A輪融資并從輝瑞手中獲得4款臨床在研產(chǎn)品（nirogacestat、mirdametinib、Senicapoc和PF-0445784）的權(quán)益。此次優(yōu)先審評(píng)主要是基于III期DeFi研究的積極結(jié)果。DeFi是一項(xiàng)全球性、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)，共納入142例患者，旨在評(píng)估nirogacestat（150mg，每日2次）對(duì)比安慰劑治療進(jìn)展性硬纖維瘤或侵襲性纖維瘤成年患者的有效性和安全性。研究的主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。結(jié)果顯示，nirogacestat組患者的PFS顯著延長(zhǎng)（無(wú)法估計(jì) vs 15.1個(gè)月；HR=0.29；P<0.001）。此外，nirogacestat組患者的客觀緩解率顯著改善（41% vs 8%；P<0.001）。
Defi研究結(jié)果（來(lái)源：ESMO 2022）SpringWorks首席執(zhí)行官Saqib Islam說(shuō)：“硬纖維瘤患者可能會(huì)經(jīng)歷嚴(yán)重的疼痛和其他使人衰弱的疾病，我們很高興有機(jī)會(huì)改變這些患者的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。此次nirogacestat的NDA獲得優(yōu)先審評(píng)代表了我們?yōu)橛怖w維瘤患者提供第一個(gè)批準(zhǔn)療法的雄心壯志的一個(gè)重要里程碑。我們期待與FDA在審評(píng)過(guò)程中密切合作，并繼續(xù)專(zhuān)注于確保我們能夠在批準(zhǔn)后迅速為硬纖維瘤患者和醫(yī)生提供藥品。”
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