▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)報(bào)道
2月27日，諾華（Novartis）發(fā)布新聞稿稱，其創(chuàng)新療法瑞弗蘭（艾曲泊帕乙醇胺片）在中國獲批新適應(yīng)癥，用于既往對免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血（SAA）患者。公開資料顯示，艾曲泊帕乙醇胺片是一種非肽類口服血小板生成素受體（TPO-R）激動劑。在此之前，該藥已在中國獲批用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的成人和6歲及以上兒童慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）患者，使血小板計(jì)數(shù)升高并減少或防止出血。重型再生障礙性貧血是一種嚴(yán)重的骨髓造血衰竭綜合征。由于中性粒細(xì)胞缺乏和血小板極度減少，重型再生障礙性貧血患者經(jīng)常出現(xiàn)危及生命的嚴(yán)重感染和(或)出血，需要積極救治。標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療方案可以使60%~70%的重型/極重型AA患者獲得部分或完全血液學(xué)緩解，然而，30%~40%的重型/極重型AA患者未能脫離感染、出血風(fēng)險(xiǎn)，仍存在血制品輸注依賴。免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙性貧血患者的后續(xù)治療策略和治療方法均存在極大挑戰(zhàn)。作為一種非肽類口服TPO受體激動劑，艾曲泊帕乙醇胺片可以與細(xì)胞膜上的TPO受體（跨膜區(qū)）結(jié)合，激活信號轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，刺激人類骨髓祖細(xì)胞向巨核細(xì)胞的分化和增殖，促進(jìn)巨核細(xì)胞成熟，從而增加血小板的生成。同時，艾曲泊帕乙醇胺片與內(nèi)源性TPO的作用位點(diǎn)不同，不會與內(nèi)源性TPO競爭受體，所以二者不會形成競爭性抑制，且有可能協(xié)同作用，共同提升血小板計(jì)數(shù)。在中國，諾華艾曲泊帕乙醇胺片于2017年獲批用于既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的成人慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥患者。2018年和2022年，該產(chǎn)品先后獲批上述適應(yīng)癥的適用人群擴(kuò)展至12歲及以上兒童和6-11歲兒童。此次艾曲泊帕乙醇胺片在中國獲批新適應(yīng)癥，用于治療重型再生障礙性貧血患者。
天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示：“重型再生障礙性貧血（SAA）是一種表現(xiàn)為全血細(xì)胞重度減少的骨髓造血功能衰竭癥。重型再生障礙性貧血患者極易因貧血、出血及感染而危及生命。我們期待瑞弗蘭重型再生障礙性貧血適應(yīng)癥的獲批及臨床應(yīng)用可以有效提升患者的治療效果，延長患者的生存時間，同時提升患者的生活質(zhì)量?！?/span>
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