▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)報(bào)道
3月6日，和鉑醫(yī)藥宣布，抗FcRn療法巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力（gMG）的3期臨床試驗(yàn)取得積極研究結(jié)果。和鉑醫(yī)藥表示，這是公司發(fā)展歷程中的重大里程碑，標(biāo)志著其首款完成3期臨床試驗(yàn)的產(chǎn)品正式進(jìn)入商業(yè)化準(zhǔn)備階段，有望盡快惠及中國全身型重癥肌無力患者。巴托利單抗（HBM9161）是和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進(jìn)的一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的全人源單克隆抗體，和鉑醫(yī)藥擁有其在大中華區(qū)進(jìn)行開發(fā)、制造和商業(yè)化的權(quán)利。2022年10月，和鉑醫(yī)藥與石藥集團(tuán)全資子公司恩必普藥業(yè)達(dá)成協(xié)議，在大中華區(qū)共同開發(fā)巴托利單抗，和鉑醫(yī)藥負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國針對全身型重癥肌無力的全完整臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)與執(zhí)行，并將根據(jù)產(chǎn)品年度凈銷售額獲得分層銷售提成。巴托利單抗可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。此前，該產(chǎn)品已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）納入突破性治療品種，并于同年8月完成針對中國全身型重癥肌無力患者的概念驗(yàn)證研究。早期研究表明，巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低多種自身免疫疾病患者體內(nèi)IgG水平。在重癥肌無力的2期研究中，該產(chǎn)品可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質(zhì)量。此次獲得積極結(jié)果的3期關(guān)鍵臨床研究旨在確認(rèn)巴托利單抗在治療中國全身型重癥肌無力患者時的療效及安全性。臨床試驗(yàn)結(jié)果符合主要研究終點(diǎn)及關(guān)鍵次要研究終點(diǎn)，同時其治療總體上安全且耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現(xiàn)，約85%的患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發(fā)生肌無力危象。目前，MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素及免疫抑制劑，但其療效及安全性不能滿足各類患者的臨床需求。減少致病性IgG自身抗體是MG治療中一種病理生理機(jī)制驅(qū)動的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經(jīng)濟(jì)成本等問題導(dǎo)致臨床仍存在大量未被滿足的需求。巴托利單抗臨床試驗(yàn)首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示，F(xiàn)cRn靶點(diǎn)是目前全身型重癥肌無力治療領(lǐng)域的關(guān)注熱點(diǎn)，抗FcRn療法巴托利單抗已在中國全身型重癥肌無力人群中被證實(shí)有效及安全。繼2期臨床研究取得積極結(jié)果之后，該產(chǎn)品3期臨床研究在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數(shù)據(jù)，體現(xiàn)了其起效快、改善程度深和安全性好的特點(diǎn)，通過高級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)進(jìn)一步夯實(shí)了FcRn拮抗劑在重癥肌無力治療中的地位。
和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示，巴托利單抗這一突破性療法為由致病性IgG介導(dǎo)的各類自身免疫性疾病領(lǐng)域帶來了重大進(jìn)展，能滿足當(dāng)前未滿足的醫(yī)療需求，尤其體現(xiàn)在全身型重癥肌無力患者中。該項(xiàng)臨床試驗(yàn)的成功，證明了整個和鉑醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)的臨床開發(fā)能力。他們對巴托利單抗未來的應(yīng)用前景充滿信心，期待其能盡快惠及病患。
[1]和鉑醫(yī)藥宣布巴托利單抗治療全身型重癥肌無力III期試驗(yàn)積極研究結(jié)果 . Retrieved Mar 6， 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/i5X1gKmb18CezPl8FZtkSA
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