ATTR心肌病和多發(fā)性神經(jīng)病是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，因TTR蛋白錯誤折疊并在心肌和周圍神經(jīng)中積聚為淀粉樣蛋白原纖維，TTR原纖維的存在會干擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診后五年內(nèi)導(dǎo)致周圍神經(jīng)損傷并伴有運動障礙，如果不進行治療，通常在十年內(nèi)致命。在世界范圍內(nèi)，約有4萬例ATTRv-PN患者。 

Eplontersen（IONIS-TTR-LRx），是一種配體偶聯(lián)反義 (LICA) 藥物，旨在減少血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的產(chǎn)生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR，該療法曾于2022年1月獲FDA授予的孤兒藥資格。2021年12月，阿斯利康與Ionis簽訂合作協(xié)議，以共同開發(fā)和商業(yè)化反義寡核苷酸（ASO）藥物Eplontersen，總交易金額為35.85億美元。

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