恒瑞醫(yī)藥5月7日發(fā)布公告稱(chēng)，其子公司瑞石生物創(chuàng)新藥Edralbrutinib片用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）適應(yīng)癥獲得了美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD）。

Edralbrutinib片是一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。2020年8月，Edralbrutinib片獲批開(kāi)展治療NMOSD的臨床試驗(yàn)。Edralbrutinib片目前針對(duì)NMOSD的II期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。截至目前，Edralbrutinib片相關(guān)項(xiàng)目累計(jì)已投入研發(fā)費(fèi)用約1.57億元。

NMOSD是一種罕見(jiàn)的慢性、自身免疫性、中樞神經(jīng)炎性脫髓鞘病變，主要累及視神經(jīng)和脊髓。臨床以反復(fù)發(fā)作的視神經(jīng)炎和長(zhǎng)節(jié)段橫貫性脊髓炎為特征，兩者可能同時(shí)發(fā)生或單獨(dú)出現(xiàn)。NMOSD為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，多數(shù)患者遺留有嚴(yán)重的視力障礙，或肢體功能障礙、尿便障礙。

目前國(guó)內(nèi)只有薩特利珠單抗注射液和伊奈利珠單抗注射液獲批NMOSD適應(yīng)癥。數(shù)據(jù)顯示，2022年薩特利珠單抗注射液和伊奈利珠單抗注射液全球銷(xiāo)售額約為3.59億美元。

孤兒藥（Orphan Drug）又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)每年患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)病藥物和生物制劑，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)于新藥研發(fā)具有重要意義。

本次Edralbrutinib片獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定后，有望加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度，同時(shí)，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

聲明：本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺(tái)觀點(diǎn)。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問(wèn)題，請(qǐng)與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除內(nèi)容