2023年最暢銷的細(xì)胞與基因治療藥物TOP10

1. Yescarta

• 銷售額：14.98億美元

• 公司：由吉利德（GILD）公司旗下Kite Pharma開(kāi)發(fā)。

• 上市時(shí)間：2017年10月獲FDA批準(zhǔn)上市；復(fù)星凱特從Kite Pharma引進(jìn)Yescarta技術(shù)，且獲得授權(quán)后在中國(guó)進(jìn)行生產(chǎn)，其產(chǎn)品奕凱達(dá)（阿基侖塞注射液），于2021年6月在國(guó)內(nèi)獲批上市。

• 適應(yīng)癥：用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。

• 備注：Yescarta是一款逆轉(zhuǎn)錄病毒體外基因療法，是全球第二款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19，采用了CD28的共刺激因子。在美國(guó)定價(jià)為37.3萬(wàn)美元。
2. Zolgensma
• 銷售額：12.14億美元
• 公司：由諾華公司旗下AveXis公司研發(fā)。
• 上市時(shí)間：2019年5月獲FDA批準(zhǔn)上市。
• 適應(yīng)癥：治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者。

• 備注：Zolgensma是一款基于AAV載體的基因療法（單價(jià)約212萬(wàn)美元），該款藥物是全球唯一一款獲批上市的脊髓性肌萎縮癥一次性治療方案，藥物的上市開(kāi)啟了脊髓性肌萎縮癥治療新的一頁(yè)，是一項(xiàng)里程碑式的進(jìn)展。此基因療法用scAAV9載體經(jīng)靜脈輸注將正常SMN1基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，產(chǎn)生正常的SMN1蛋白，從而改善運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元等受累細(xì)胞的功能。相比之下，治療SMA的藥物Spinraza和Evrysdi則需要長(zhǎng)期重復(fù)給藥，Spinraza每四個(gè)月通過(guò)脊柱注射給藥一次，而Evrysdi是一種需每日口服藥物。

3. Kymriah（替薩吉尼克萊塞細(xì)胞）
• 銷售額：5.08億美元
• 公司：由諾華（Novartis）研發(fā)。
• 上市時(shí)間：2017年8月獲FDA批準(zhǔn)上市。
• 適應(yīng)癥：治療前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）和復(fù)發(fā)、難治性DLBCL。

• 備注：Kymriah是一款慢病毒體外基因治療藥物，是全球首款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19，采用了4-1BB的共刺激因子。在美國(guó)定價(jià)為47.5萬(wàn)美元，在日本定價(jià)為31.3萬(wàn)美元。

4. Carvykti

• 銷售額：5億美元

• 公司：傳奇生物首款獲批上市的產(chǎn)品。

• 上市時(shí)間：2022年2月獲FDA批準(zhǔn)上市。

• 適應(yīng)癥：治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。

• 備注：CARVYKTI（西達(dá)基奧侖賽，ciltacabtagene autoleucel，簡(jiǎn)稱Cilta-cel）是一款具有兩種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的CAR-T細(xì)胞免疫基因療法（單價(jià)約46.5萬(wàn)美元），數(shù)據(jù)顯示，CARVYKTI在既往接受過(guò)四種或者以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出高達(dá)98%的總緩解率。

5. Abecma

• 銷售額：4.72億美元

• 公司：由百時(shí)美施貴寶（BMS）和藍(lán)鳥(niǎo)生物（bluebird bio）共同開(kāi)發(fā)。

• 上市時(shí)間：2021年3月由FDA批準(zhǔn)上市。

• 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。

• 備注：Abecma是一款基于慢病毒的體外基因療法（單價(jià)約42萬(wàn)美元），是全球首款靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞療法，是FDA批準(zhǔn)的第五款CAR-T療法。其藥物原理是體外通過(guò)慢病毒介導(dǎo)的基因修飾在患者自體T細(xì)胞上表達(dá)嵌合BCMA的受體，輸注該細(xì)胞基因藥物前，患者先接受環(huán)磷酰胺和氟達(dá)拉濱兩種化合物預(yù)處理，以清除患者體內(nèi)未基因修飾的T細(xì)胞，隨后回輸修飾后的T細(xì)胞，修飾后的T細(xì)胞在患者體內(nèi)尋找并殺死表達(dá)BCMA的癌細(xì)胞。

6. Tecartus

• 銷售額：3.7億美元

• 公司：由吉利德（GILD）公司開(kāi)發(fā)。

• 上市時(shí)間：2020年7月份獲FDA批準(zhǔn)上市。

• 適應(yīng)癥：用于復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤。

• 備注：Tecartus是一款靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞療法（單價(jià)約37萬(wàn)美元），是全球第三款獲批上市的CAR-T療法。

7. Breyanzi

• 銷售額：3.64億美元

• 公司：由百時(shí)美施貴寶（BMS）開(kāi)發(fā)。

• 上市時(shí)間：2021年2月獲FDA批準(zhǔn)上市。

• 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)或難治性（R/R）大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）。

• 備注：Breyanzi是一款基于慢病毒的體外基因療法（單價(jià)約41萬(wàn)美元），是全球第四款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19。Breyanzi的獲批是百時(shí)美施貴寶在細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域的一個(gè)里程碑，該藥物是百時(shí)美施貴寶在2019年以740億美元收購(gòu)Celgene時(shí)獲得的。

8. Elevidys

• 銷售額：2億美元

• 公司：由Sarepta Therapeutics與羅氏（Roche）聯(lián)合開(kāi)發(fā)。

• 上市時(shí)間：2023年6月22日獲FDA批準(zhǔn)上市。

• 適應(yīng)癥：用于治療 4-5 歲、可獨(dú)立行走的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）兒童，此外，該藥品在外顯子8和/或外顯子9上存在缺失突變的DMD兒童中禁用。

• 備注：Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）藥物是一款基于AAV載體的基因療法（單價(jià)約為320萬(wàn)美元），其搭載的DNA包含一個(gè)截短型抗肌萎縮蛋白基因，該基因受MHCK7 啟動(dòng)子/增強(qiáng)子的控制，能夠優(yōu)先在心肌和骨骼肌中的表達(dá)。病毒血清型為恒河猴 74 型 (rAAVrh74) ，是非人類靈長(zhǎng)類動(dòng)物來(lái)源的，預(yù)期可以降低患者對(duì)載體具有預(yù)存抗體的可能性（大約 13.9?15% 的目標(biāo)人群中存在針對(duì) AAVrh74 的抗體）。

9. MACI
• 銷售額：1.648億美元
• 公司：由Vericel公司制造
• 上市時(shí)間：2016年12月13日獲FDA批準(zhǔn)上市
• 適應(yīng)癥：主要用于修復(fù)成年人膝關(guān)節(jié)的全層軟骨損傷。
• 備注：MACI（Matrix-Induced Autologous Chondrocyte Implantation）是一種用于治療膝關(guān)節(jié)軟骨損傷的創(chuàng)新療法（單價(jià)約4萬(wàn)美元），涉及從患者自身的軟骨中提取細(xì)胞，然后在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中進(jìn)行培養(yǎng)和擴(kuò)增，以促進(jìn)軟骨組織的再生和修復(fù)。
10. Luxturna

• 銷售額：約4600萬(wàn)瑞士法郎（約5100萬(wàn)美元）

• 公司：由羅氏旗下Spark Therapeutics公司研發(fā)。

• 上市時(shí)間：2017年獲FDA批準(zhǔn)上市，之后于2018年在歐洲獲批上市。

• 適應(yīng)癥：用于因雙拷貝RPE65基因突變所致視力喪失但保留有足夠數(shù)量的存活視網(wǎng)膜細(xì)胞的兒童和成人患者的治療。

• 備注：Luxturna是一款基于AAV的基因療法（單價(jià)約85萬(wàn)美元），給藥方式是視網(wǎng)膜下注射。該基因療法以AAV2作為載體，將正常RPE65基因的功能性拷貝導(dǎo)入患者視網(wǎng)膜細(xì)胞，使相應(yīng)細(xì)胞細(xì)胞表達(dá)正常的RPE65蛋白，彌補(bǔ)患者RPE65蛋白缺陷，從而改善患者視力。

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