▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)編輯

中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)最新公示顯示，禮來公司（Eli Lilly and Company）已經(jīng)啟動(dòng)了一項(xiàng)lepodisiran（LY3819469）的國際多中心（含中國）3期臨床研究，適應(yīng)癥為：在伴脂蛋白(a)水平升高的已診斷動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。?/span>ASCVD）或發(fā)生首次心血管事件風(fēng)險(xiǎn)升高的成年患者中評(píng)估lepodisiran降低主要不良心血管事件（MACE）風(fēng)險(xiǎn)。該研究擬在中國境內(nèi)入組700人，在國際范圍內(nèi)入組12500人。在給藥方式上，lepodisiran為400mg皮下注射，每6個(gè)月注射一次。

公開資料顯示，lepodisiran是一種GalNAc偶聯(lián)的小干擾RNA（siRNA）藥物。在禮來此前公布的首個(gè)人體研究結(jié)果中，與安慰劑相比，lepodisiran單次給藥可安全、強(qiáng)效、持久地（長達(dá)337天）降低受試者的血清Lp(a)水平，其中608mg劑量組受試者的Lp(a)水平在第48周時(shí)最大中位降幅達(dá)到了97%。

截圖來源：中國藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)

RNAi療法已成為創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的重要方向之一。2018年，禮來與專注于研發(fā)RNAi療法的Dicerna公司（已被諾和諾德以約33億美元收購）達(dá)成一項(xiàng)全球許可和研發(fā)合作，利用后者專有的GalXC RNAi平臺(tái)開發(fā)下一代RNAi療法，重點(diǎn)關(guān)注心臟代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病、疼痛領(lǐng)域潛在新療法的研發(fā)和商業(yè)化，雙方計(jì)劃合作目標(biāo)超過10個(gè)靶標(biāo)。

• 藥物水平迅速上升并在48小時(shí)內(nèi)恢復(fù)到基線，表明藥物迅速從血液中轉(zhuǎn)移到肝臟。

• 在最高劑量（608mg）的lepodisiran下，Lp(a)水平迅速下降，在第29天變得無法檢測到，從第29天到第281天保持檢測不到的狀態(tài)，然后略有上升，在48周時(shí)Lp(a)水平中位數(shù)降低了94%，最大中位變化為97%。

• 在較低劑量的lepodisiran下，Lp(a)水平的降低持續(xù)時(shí)間有所縮短，不過在接受304 mg劑量的患者中，在48周時(shí)仍保持了75%的下降。

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