1月18日，博雅輯因宣布，旗下針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01，獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。

ET-01的通用名為CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液，是一款自體的、體外基因編輯療法產(chǎn)品，其在體外分化及輸注后，能夠顯著提高患者的血紅蛋白水平。ET-01已在臨床前研究中表現(xiàn)出良好的安全性，此次獲批的臨床研究將在輸血依賴型β地中海貧血患者中進(jìn)一步評(píng)價(jià)ET-01單次移植的安全性和有效性。

博雅輯因成立于2015年，是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對(duì)多種疾病加速藥物研究并開發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。目前，博雅輯因已建立了擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的針對(duì)造血干細(xì)胞和T細(xì)胞的體外細(xì)胞基因編輯治療平臺(tái)，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內(nèi)基因治療平臺(tái)，和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺(tái)。