今日，Anima Biotech宣布，該公司已經(jīng)與武田（Takeda）達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略合作，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)靶向mRNA翻譯的小分子藥物，用于治療具有特定遺傳學(xué)特征的神經(jīng)疾病。傳統(tǒng)小分子藥物難于靶向“不可成藥”靶點(diǎn)的原因是這些蛋白靶點(diǎn)缺少能夠與小分子藥物結(jié)合的“口袋”。而Anima Biotech公司的策略是不直接靶向蛋白靶點(diǎn)本身，而是靶向編碼蛋白靶點(diǎn)的mRNA的翻譯過(guò)程。

該公司的專有技術(shù)平臺(tái)能夠?qū)崟r(shí)觀察mRNA翻譯的水平，從而可以用來(lái)篩選特異性提高或者降低蛋白合成的小分子候選化合物。目前，該公司的研發(fā)管線中已經(jīng)包含有靶向c-myc和KRAS這類著名的“不可成藥”靶點(diǎn)的候選化合物。

根據(jù)協(xié)議，臨床前研究合作最初將包括Anima公司針對(duì)亨廷頓?。℉untington’s Disease）的研發(fā)項(xiàng)目，開發(fā)抑制突變蛋白合成的小分子藥物，以及針對(duì)武田提供的另外兩個(gè)與神經(jīng)疾病相關(guān)的靶點(diǎn)的候選化合物。Anima可能獲得約1.2億美元的前期和臨床前研究里程碑付款，以及11億美元的臨床和推廣里程碑付款。此外，武田有權(quán)擴(kuò)展這一合作，額外添加3個(gè)靶點(diǎn)，并支付給Anima高達(dá)12億美元的后續(xù)付款。

▲Anima Biotech公司的技術(shù)平臺(tái)能夠針對(duì)調(diào)節(jié)mRNA翻譯的多種蛋白篩選特異性小分子化合物（圖片來(lái)源：Anima Biotech公司官網(wǎng)）

“Anima Biotech公司對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)蛋白表達(dá)的復(fù)雜調(diào)控機(jī)制的深刻理解，讓它成為探索這一領(lǐng)域藥物開發(fā)的理想伙伴?！蔽涮锷窠?jīng)科學(xué)藥物開發(fā)負(fù)責(zé)人Ceri Davies先生說(shuō)，“將Anima的技術(shù)平臺(tái)與我們?cè)谵D(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)和臨床開發(fā)方面的長(zhǎng)處相結(jié)合，我們旨在為具有特定遺傳特征的神經(jīng)疾病患者提供更大益處。他們目前治療選擇稀缺?！?/p>

參考資料：

[1] Anima Biotech Announces Strategic Collaboration withTakeda to Discover and Develop mRNA Translation Modulators for NeurologicalDiseases. Retrieved March 18, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/03/18/2195616/0/en/Anima-Biotech-Announces-Strategic-Collaboration-with-Takeda-to-Discover-and-Develop-mRNA-Translation-Modulators-for-Neurological-Diseases.html