近日，Gameto公司宣布其研發(fā)的iPSC療法產(chǎn)品Fertilo已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批準(zhǔn)，將啟動(dòng)美國(guó)首個(gè)基于iPSC療法的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。
Fertilo依托Gameto開(kāi)發(fā)的卵巢支持細(xì)胞（OSC）技術(shù)，旨在利用iPSC衍生的細(xì)胞在體外環(huán)境下促進(jìn)卵子成熟。與傳統(tǒng)方法相比，F(xiàn)ertilo通過(guò)工程化的年輕卵巢支持細(xì)胞在培養(yǎng)皿中重現(xiàn)自然卵子成熟過(guò)程，從而減少了80%的傳統(tǒng)體外受精（IVF）所需的激素注射，并將治療周期縮短至僅2-3天。這不僅為患者提供了更舒適、更少“體內(nèi)侵入性”的體驗(yàn)，還顯著降低了卵巢過(guò)度刺激綜合征等風(fēng)險(xiǎn)，并減輕了高劑量激素治療帶來(lái)的副作用。
Fertilo療法示意圖（圖源：Gameto公司官網(wǎng)）
據(jù)悉，Gameto將在美國(guó)15個(gè)地區(qū)啟動(dòng)其Ⅲ期臨床試驗(yàn)，其研究將采用雙盲、隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。該研究將評(píng)估關(guān)鍵結(jié)果，包括胚胎發(fā)育、妊娠率（作為療效指標(biāo)）以及母體健康和活產(chǎn)率（作為安全終點(diǎn)）。試驗(yàn)方案包括最多兩天的激素注射刺激和最多兩次胚胎移植，并向至少一年不孕的夫婦開(kāi)放招募。
值得一提的是，在該Ⅲ期臨床試驗(yàn)獲批不久前的2024年12月，秘魯利馬的Santa Isabel診所使用Fertilo技術(shù)成功實(shí)現(xiàn)全球首例活產(chǎn)嬰兒，研究人員通過(guò)將未成熟卵子與Fertilo專(zhuān)有的卵巢支持細(xì)胞共培養(yǎng)，在實(shí)驗(yàn)室中重現(xiàn)了自然卵子成熟過(guò)程，提供了一種更快、更安全、更易獲得的生育解決方案。
通過(guò)Fertilo療法出生的第一個(gè)嬰兒（圖源：The Blueprint）
Gameto的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Dina Radenkovic博士表示：“FDA批準(zhǔn)Fertilo進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)是Gameto的重要里程碑，也是iPSC技術(shù)領(lǐng)域的標(biāo)志性時(shí)刻。我們很自豪能夠成為這一領(lǐng)域的先驅(qū)。我要感謝我們的團(tuán)隊(duì)，他們的工作致力于提供一種更少侵入性、改善IVF流程的解決方案。在出生率下降成為全球性挑戰(zhàn)的當(dāng)下，該為數(shù)百萬(wàn)人提供了組建新家庭的可能性?！?/span>Gameto的聯(lián)合創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)、北美最大IVF和生育診所網(wǎng)絡(luò)Prelude Fertility的創(chuàng)始人Martin Varsavsky表示：“生育診所一直希望有一種解決方案，使成為父母的過(guò)程更短、更安全、更有可能成功。Fertilo的三天IVF和卵子冷凍就是答案?！?/span>Gameto的首席科學(xué)官Christian Kramme博士表示：“Gameto的技術(shù)平臺(tái)通過(guò)細(xì)胞工程技術(shù)創(chuàng)新，展示了基于iPSC的療法在卵巢健康及生育護(hù)理方面的潛力，為應(yīng)對(duì)生殖健康挑戰(zhàn)開(kāi)辟了全新道路?！?/span>Gameto公司正在積極擴(kuò)大Fertilo的覆蓋范圍，并已在澳大利亞、日本、阿根廷、巴拉圭、墨西哥和秘魯獲得監(jiān)管批準(zhǔn)。該公司最近還宣布與Virtus Health集團(tuán)旗下的IVF Australia建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，以將Fertilo帶給更多患者群體。總結(jié)來(lái)說(shuō)，Gameto公司的Fertilo療法通過(guò)創(chuàng)新的iPSC技術(shù)，為生殖醫(yī)學(xué)帶來(lái)了革命性的變革。其Ⅲ期臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)不僅標(biāo)志著iPSC技術(shù)在臨床應(yīng)用中的重要進(jìn)展，也為全球數(shù)百萬(wàn)不孕不育患者提供了新的希望。Fertilo的獨(dú)特之處在于其能夠顯著減少激素注射，縮短治療周期，并降低相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)，從而為患者提供更安全、更舒適的生育解決方案。隨著Gameto在全球范圍內(nèi)的擴(kuò)展和合作伙伴關(guān)系的建立，F(xiàn)ertilo有望在未來(lái)成為生殖醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一款標(biāo)準(zhǔn)療法，為更多家庭帶來(lái)福音。此外，值得一提的是，F(xiàn)ertilo在生殖醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的突破性成果，還進(jìn)一步印證了iPSC技術(shù)在多種疾病治療中的廣泛應(yīng)用潛力，展示了該技術(shù)在再生醫(yī)學(xué)和個(gè)性化治療領(lǐng)域的巨大前景。近年來(lái)，針對(duì)關(guān)節(jié)炎、癌癥、自身免疫病等疾病的iPSCs臨床應(yīng)用也已取得突破，例如：Fate Therapeutics研發(fā)的iPSC衍生CAR-T產(chǎn)品FT819已開(kāi)展針對(duì)紅斑狼瘡的Ⅰ期臨床試驗(yàn)；Century Therapeutics開(kāi)發(fā)一款治療復(fù)發(fā)/難治性CD19陽(yáng)性B細(xì)胞淋巴瘤的基于iPSC的通用型CAR-iNK療法目前正在開(kāi)展Ⅰ期ELiPSE-1 臨床試驗(yàn)；國(guó)內(nèi)公司中盛溯源開(kāi)發(fā)的iPSC衍生NK細(xì)胞療法NCR300已開(kāi)展針對(duì)骨髓增生異常綜合征（MDS）和預(yù)防急性髓系白血病異基因造血干細(xì)胞移植后復(fù)發(fā)的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)。此外，該公司針對(duì)關(guān)節(jié)炎的iPSC衍生MSC細(xì)胞治療產(chǎn)品NCR100已進(jìn)入Ⅱ期臨床試驗(yàn)，針對(duì)間質(zhì)性肺病的iPSC衍生MSC細(xì)胞治療產(chǎn)品NCR101已于近日獲批IND；國(guó)內(nèi)公司啟函生物研發(fā)的iPSC衍生CD19 CAR-iNK細(xì)胞療法QN-019a正在開(kāi)展治療非霍奇金淋巴瘤的1期臨床試驗(yàn)。
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