2025年3月15日，微譜生物科技合作伙伴成都金唯科生物科技有限公司（以下簡稱“金唯科”）宣布，其自主研發(fā)的針對X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥的基因治療I類創(chuàng)新藥“JWK002注射液”臨床試驗（IND）申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理，有望成為國內(nèi)首個針對X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥的基因治療藥物注冊臨床試驗。此前，JWK002注射液已獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）和兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD）。

微譜生物科技作為生物藥質(zhì)量與安全研究領(lǐng)域的專家，憑借過硬的技術(shù)實力與豐富的項目經(jīng)驗為該項目IND申報提供了專業(yè)的細(xì)胞庫檢定服務(wù)！

JWK002注射液是由金唯科自主研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療產(chǎn)品，JWK002通過對靶向血清型篩選和基因表達(dá)元件等進行系統(tǒng)設(shè)計，可迅速在視網(wǎng)膜細(xì)胞中恢復(fù)RS1蛋白的表達(dá)，從而改善患者的視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)及功能。

此前在四川大學(xué)華西醫(yī)院開展的IIT臨床研究中，已經(jīng)完成多例受試者的給藥和超過1年的隨訪。結(jié)果顯示，所有治療眼均觀察到最佳矯正視力（BCVA）的顯著改善、中央視網(wǎng)膜厚度（CRT）的顯著下降、視網(wǎng)膜劈裂腔的完全閉合，且還觀察到大多數(shù)治療眼視網(wǎng)膜光敏度的改善。

▲?治療后，患者視網(wǎng)膜劈裂腔恢復(fù)正常

圖源：金唯科生物官微