——?芳拓生物FT-017：從基因?qū)用妗爸匦戮庉嫛毙呐K

肥厚型心肌?。℉ypertrophic ?Cardiomyopathy，HCM）是一種以心室壁增厚（主要是左心室肥厚）為突出特征的原發(fā)性心肌病。其主要病因是編碼心肌肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因（如心臟型肌球蛋白結(jié)合蛋白C基因，MYBPC3）的致病性變異使正常蛋白合成不足，造成肌小節(jié)或肌小節(jié)相關(guān)蛋白結(jié)構(gòu)或功能異常，誘發(fā)心肌細(xì)胞的組織學(xué)和形態(tài)學(xué)變化，導(dǎo)致肌細(xì)胞肥大、排列紊亂、間質(zhì)纖維化、心肌重塑等?，F(xiàn)有治療手段僅能暫時緩解癥狀，無法修復(fù)致病基因缺陷，無法延緩或阻止疾病進展，也無法預(yù)防房顫、心律失常和心源性猝死風(fēng)險。

基于HCM主要發(fā)病機制，針對MYBPC3基因變異引起的cMyBP-C缺失或功能異常，芳拓生物FT-017采用基因治療手段：通過靜脈輸注將密碼子優(yōu)化的人MYBPC3基因轉(zhuǎn)導(dǎo)入心肌細(xì)胞，使其特異性的能夠長期而穩(wěn)定地表達正常的人cMyBP-C，恢復(fù)心肌肌小節(jié)正常結(jié)構(gòu)和功能。

在治療優(yōu)勢方面，與傳統(tǒng)療法相比，F(xiàn)T-017有可能：

FT-017是芳拓生物第四款自主研發(fā)并獲得中美兩地藥監(jiān)部門批準(zhǔn)開展臨床試驗的創(chuàng)新產(chǎn)品。此次拓展到心血管疾病領(lǐng)域，不僅彰顯了芳拓生物在基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新能力，更是中國AAV基因治療產(chǎn)品在心血管系統(tǒng)疾病的重大嘗試。目前國際上僅有一款同類型藥物TN-201正在開展Ib/II期臨床階段，我們將加速推進FT-017的臨床試驗，爭取早日為全球遺傳性肥厚型心肌病患者帶來新的治療手段。

參考資料：

1.芳拓生物，FT-017中美雙報雙批！芳拓生物開啟基因治療新領(lǐng)域