中國(guó)北京 2025年6月24日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州有限公司（納斯達(dá)克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，6月23日宣布雙特異性HER2抑制劑百赫安^®（注射用澤尼達(dá)妥單抗）在中國(guó)正式供應(yīng)，并同步在全國(guó)多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)投入臨床使用。作為中國(guó)首個(gè)且目前唯一^[1]獲批用于靶向治療HER2高表達(dá)膽道癌的雙特異性抗體，首批藥物將迅速在全國(guó)百余個(gè)城市的醫(yī)院和藥房落地，惠及膽道癌（BTC）患者。

BTC主要包括膽囊癌（GBC）和膽管癌（CCA），在全球范圍內(nèi)發(fā)病率居高不下，在中國(guó)也呈上升趨勢(shì)。根據(jù)中國(guó)腫瘤登記中心數(shù)據(jù)顯示，2022年中國(guó)GBC新發(fā)病例約3.11萬(wàn)，死亡病例約2.45萬(wàn)[2]；而在2020年NATURE REVIEW公布的數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)CCA年發(fā)病率也已超過(guò)6/10萬(wàn)人[3]。

由于膽道癌惡性程度較高、進(jìn)展迅速，且發(fā)病癥狀不典型，大多數(shù)患者在確診時(shí)已處于晚期或轉(zhuǎn)移階段，無(wú)法進(jìn)行手術(shù)切除。作為晚期重要治療手段的放、化療，往往治療效果不佳，如接受化療方案的晚期患者中位總生存期只有11.7個(gè)月[4]。因此，BTC患者亟需新的臨床治療選擇。

復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院樊嘉院士為患者開具處方，并表示："膽道癌具有強(qiáng)侵襲性、治療棘手、預(yù)后差等特點(diǎn)而被稱為‘小癌王'，特別是晚期膽道癌長(zhǎng)期以來(lái)更囿于治療選擇有限、預(yù)后不佳的困境，存在大量未被滿足的治療需求。很高興從今天開始，HER2高表達(dá)晚期膽道癌治療迎來(lái)針對(duì)HER2靶點(diǎn)的創(chuàng)新治療方案，為這部分患者帶來(lái)新的希望。期待這款創(chuàng)新藥物的應(yīng)用，能夠進(jìn)一步推動(dòng)晚期膽道癌治療從‘延長(zhǎng)生存'向‘提升患者生存質(zhì)量'轉(zhuǎn)變，從而令更多的中國(guó)膽道癌患者通過(guò)精準(zhǔn)治療實(shí)現(xiàn)獲益提升。"

長(zhǎng)期以來(lái)，晚期或發(fā)生轉(zhuǎn)移的膽道癌患者生存預(yù)后并不理想，近年來(lái)隨著以免疫、靶向治療為代表的創(chuàng)新治療方案取得突破性進(jìn)展，特別是澤尼達(dá)妥單抗在中國(guó)實(shí)現(xiàn)臨床可及，將填補(bǔ)這部分膽道癌抗HER2治療空白。

"秉承‘百創(chuàng)新藥，濟(jì)世惠民'的承諾，百濟(jì)神州始終將腫瘤患者治療未盡之需擺在首位，專注通過(guò)自主研發(fā)與外部合作并行帶來(lái)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。"百濟(jì)神州總裁兼首席運(yùn)營(yíng)官吳曉濱博士表示，"此次澤尼達(dá)妥單抗在多方共同努力下加速實(shí)現(xiàn)商業(yè)化供應(yīng)，為膽道癌患者帶來(lái)新的治療選擇，同時(shí)也標(biāo)志著百濟(jì)神州助力以膽道癌為代表的消化道腫瘤進(jìn)一步邁向精準(zhǔn)治療階段。未來(lái)，我們將繼續(xù)攜手各方，加速改善創(chuàng)新藥物的可及性與可支付性，讓更多有臨床治療急需的腫瘤患者能夠及時(shí)獲得高品質(zhì)創(chuàng)新藥物治療，改善生存獲益。"

澤尼達(dá)妥單抗是HER2靶向雙特異性抗體，通過(guò)同時(shí)靶向HER2的兩個(gè)非重疊表位（ECD2和ECD4），以增強(qiáng)抗HER2的能力。2025年5月27日，澤尼達(dá)妥單抗獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準(zhǔn)，用于既往接受過(guò)全身治療的HER2高表達(dá)（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌（BTC）患者治療。此前，澤尼達(dá)妥單抗已于2024年11月獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，并于2025年4月獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）積極意見，支持其用于治療HER2陽(yáng)性（IHC 3+）的經(jīng)治無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性膽道癌（BTC）成人患者。

關(guān)于膽道癌

膽道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括膽囊癌以及肝內(nèi)和肝外膽管癌，約占所有消化系統(tǒng)腫瘤的3%[5],[6],[7]，通常與不良預(yù)后有關(guān)[8],[9]。約11%-25.2%的BTC患者為HER2陽(yáng)性[10],[11],[12]。人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）是其他癌癥抗腫瘤治療中經(jīng)過(guò)充分驗(yàn)證的靶點(diǎn)[9],[13]。目前，BTC全球發(fā)病率呈現(xiàn)上升趨勢(shì)，以亞洲國(guó)家為常見[14]。

關(guān)于百赫安 ^® （注射用澤尼達(dá)妥單抗）

澤尼達(dá)妥單抗是一種靶向HER2的人源化雙特異性抗體，可與HER2上的兩個(gè)非重疊的胞外位點(diǎn)近膜胞外結(jié)構(gòu)域4（ECD4）和二聚化結(jié)構(gòu)域2（ECD2）發(fā)生特異性反式結(jié)合，進(jìn)而導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞表面上的受體減少。澤尼達(dá)妥單抗可誘導(dǎo)產(chǎn)生補(bǔ)體依賴性細(xì)胞毒性（CDC）、抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒作用（ADCC）和抗體依賴性細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞吞噬作用（ADCP）。這些機(jī)制導(dǎo)致體外和體內(nèi)腫瘤生長(zhǎng)抑制和細(xì)胞死亡[15]。

2018年，百濟(jì)神州與Zymeworks展開戰(zhàn)略合作，在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭共同開發(fā)和商業(yè)化澤尼達(dá)妥單抗。Jazz Pharmaceuticals負(fù)責(zé)該藥物在美國(guó)、歐洲、日本和所有其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。目前，多項(xiàng)澤尼達(dá)妥單抗臨床研究正在開展，致力于為靶向HER2的實(shí)體腫瘤疾病提供更多治療選擇。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家注冊(cè)地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過(guò)在血液學(xué)和實(shí)體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過(guò)11,000人的團(tuán)隊(duì)。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于澤尼達(dá)妥單抗為中國(guó)BTC患者帶來(lái)新的治療選擇和支持患者生存獲益的能力和可能性；以及在"關(guān)于百濟(jì)神州"標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)及保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中"風(fēng)險(xiǎn)因素"章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。關(guān)于百濟(jì)神州更多媒體資源，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)我們的新聞媒體網(wǎng)站。

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參考文獻(xiàn) [1] 公開資料顯示，截至2025年5月29日公示獲批為止，澤尼達(dá)妥單抗是國(guó)家藥品監(jiān)督管理局唯一批準(zhǔn)用于 HER2陽(yáng)性膽道癌的抗HER2雙抗。.