2025 年 6 月 7 日，Arvinas 與輝瑞（Pfizer）聯(lián)合宣布，已向美國 FDA 提交口服 PROTAC 雌激素受體降解劑 vepdegestrant（ARV-471）的新藥申請（NDA），用于治療既往接受過內(nèi)分泌治療的ER+/HER2-、ESR1 突變的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。這是全球首個申報上市的PROTAC藥物。若獲批，這將成為全球首個獲 FDA 批準(zhǔn)的 PROTAC 雌激素受體降解劑，標(biāo)志著靶向蛋白降解技術(shù)從實驗室走向臨床應(yīng)用的關(guān)鍵里程碑。

7月24-26日，皓元醫(yī)藥受邀參與T20+大會，并設(shè)展位B24，期待在活動中與各位行業(yè)同仁深入交流，共同探索創(chuàng)新分子開發(fā)的前沿路徑與未來機遇。

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關(guān)于PROTAC

蛋白降解靶向嵌合體（PROTAC）由三部分組成：靶蛋白配體、E3泛素連接酶配體以及負(fù)責(zé)嵌合兩個配體的連接子。憑借其可定向降解“不可成藥”靶蛋白，克服耐藥性、安全性高、可通過血腦屏障等優(yōu)勢，展現(xiàn)出巨大的臨床潛力。目前全球在研PROTAC II期以上產(chǎn)品有9個。PROTAC技術(shù)也被視為解決小分子藥物研發(fā)瓶頸的重要方向。

PROTAC分子結(jié)構(gòu) ；圖片來源：J. Med. Chem. 2020, 63, 1908

據(jù)Data Bridge Market Research（全球市場研究和咨詢公司）報道，2021年靶向蛋白質(zhì)降解市場規(guī)模為1.0331 億美元，預(yù)測到2029 年將飆升至2.247 億美元，預(yù)計在2022年至2029年的預(yù)測期內(nèi)復(fù)合年增長率達(dá)10.20%。

資本市場對PROTAC領(lǐng)域熱情高漲的同時，伴隨著交易的火熱展開，2022年至今已有相關(guān)交易超過14起。

皓元醫(yī)藥PROTAC領(lǐng)域核心能力

皓元醫(yī)藥配備經(jīng)驗豐富且穩(wěn)定的技術(shù)人才團隊和先進的儀器設(shè)備，緊跟新藥研發(fā)技術(shù)發(fā)展前沿。對于PROTAC產(chǎn)品的開發(fā)提供全方位支持，皓元醫(yī)藥擁有豐富的研發(fā)和生產(chǎn)經(jīng)驗，能根據(jù)客戶要求合成不同類型的 PROTAC產(chǎn)品，并確保產(chǎn)品的有效性與一致性，始終保證優(yōu)質(zhì)高效的服務(wù)品質(zhì)。

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豐富的產(chǎn)品庫及項目經(jīng)驗

皓元醫(yī)藥開發(fā)了一系列高選擇性的靶蛋白配體以及E3泛素連接酶配體，構(gòu)建了結(jié)構(gòu)多樣的配體庫。利用配體-連接子庫可加快PROTAC相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)過程。

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技術(shù)平臺賦能高效研發(fā)

皓元醫(yī)藥堅持創(chuàng)新驅(qū)動，強化高通量篩選（HTE）平臺、藥物固態(tài)化學(xué)研究、流體化學(xué)等核心技術(shù)平臺，加速布局XDC、PROTAC、多肽等新分子領(lǐng)域，推動從藥物發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條技術(shù)升級。

皓元醫(yī)藥深耕XDC領(lǐng)域十余年，在PROTACT領(lǐng)域，已成立獨立的產(chǎn)品小組，憑借豐富的項目經(jīng)驗成功支持開發(fā)100+ PROTACs分子，并在新興的DAC（降解劑-抗體偶聯(lián)藥物）領(lǐng)域取得突破，目前已完成超20個DAC項目的定制與交付，展現(xiàn)了公司在靶向蛋白降解領(lǐng)域全鏈條的技術(shù)實力和產(chǎn)業(yè)化能力。

關(guān)于皓元醫(yī)藥

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上海皓元醫(yī)藥股份有限公司（股票代碼：688131）成立于2006年，專注于為全球制藥和生物醫(yī)藥行業(yè)提供小分子、大分子及新分子類型藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的生命科學(xué)試劑的研發(fā)，原料藥、中間體、起始物料及制劑的藥物研發(fā)，工藝優(yōu)化及商業(yè)化生產(chǎn)。公司始終將創(chuàng)新作為核心驅(qū)動力，以“產(chǎn)品+服務(wù)”模式，聚焦差異化發(fā)展，致力于打造覆蓋藥物研發(fā)及生產(chǎn)“起始物料 - 中間體 - 原料藥 - 制劑”的一體化服務(wù)平臺，加速賦能全球合作伙伴實現(xiàn)從臨床前到商業(yè)化生產(chǎn)的全過程，讓藥物研發(fā)更高效，更快上市，更早惠及人類健康。

在生命科學(xué)試劑業(yè)務(wù)領(lǐng)域，公司已成為全球領(lǐng)先的科研化學(xué)品和生物試劑供應(yīng)商，在中間體、特色原料藥和制劑業(yè)務(wù)領(lǐng)域，公司致力于打造客戶信賴的全球CRO&CDMO合作伙伴，在ADC早期發(fā)現(xiàn)到CDMO比較細(xì)分專業(yè)領(lǐng)域中，公司處于第一梯隊。目前，公司已與多個地區(qū)的知名醫(yī)藥企業(yè)、科研院所、CRO公司建立了深度合作關(guān)系，被評為國家級專精特新“小巨人”企業(yè)、國家知識產(chǎn)權(quán)優(yōu)勢企業(yè)、上海市民營企業(yè)總部、2024上海專精特新“小巨人”企業(yè)品牌價值榜“百佳企業(yè)”、上海市企業(yè)技術(shù)中心等，榮登“上海硬核科技企業(yè)TOP100榜單”，榮獲“科創(chuàng)板硬科技領(lǐng)軍企業(yè)”“中國醫(yī)藥CDMO企業(yè)20強”、中國科促會“科技創(chuàng)新獎一等獎”等多項榮譽稱號。

未來，公司將持續(xù)圍繞“產(chǎn)業(yè)化、全球化、品牌化”發(fā)展戰(zhàn)略，堅持“一切為了客戶，一切源于創(chuàng)新”的服務(wù)宗旨，深耕小分子及新分子類型藥物研發(fā)服務(wù)與產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用市場，打造具有國際競爭力的、世界一流的醫(yī)藥研發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)企業(yè)，推動研發(fā)創(chuàng)新以改善全球病患的生存狀態(tài)和生活質(zhì)量。