上海2025年9月28日 /美通社/ -- 2025年9月25日，我國首個獲批的^[1]血友病B基因治療藥物信玖凝^®（波哌達(dá)可基注射液）被正式納入2026年度"重慶渝快保"特藥保障范圍^[2]。這一舉措不僅是重慶鼓勵落實(shí)創(chuàng)新藥患者可及的重要實(shí)踐，更標(biāo)志著罕見病基因治療藥物通過"研發(fā)+商業(yè)化+保障"協(xié)同模式，形成與基本醫(yī)療保險相銜接和補(bǔ)充的多層次醫(yī)療保障體系，將大幅降低患者自費(fèi)負(fù)擔(dān)，為重慶血友病 B 患者帶來治療新希望。作為重慶市醫(yī)療保障局與國家金融監(jiān)督管理總局重慶監(jiān)管局聯(lián)合指導(dǎo)的普惠型商業(yè)補(bǔ)充保險，"重慶渝快保"以"不限年齡、不限健康狀況"的包容屬性^[3]，構(gòu)建起創(chuàng)新藥支付響應(yīng)的"重慶速度"，讓基因治療這一劃時代臨床價值的創(chuàng)新成果，更快惠及重慶患者。

波哌達(dá)可基注射液由信念醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，武田中國負(fù)責(zé)其在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化進(jìn)程。該創(chuàng)新藥于2025年4月正式獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市[4]，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。作為我國首個獲批的血友病B基因治療藥物，波哌達(dá)可基注射液為血友病B患者提供了一種全新的治療方案。

波哌達(dá)可基注射液在中國開展的III期臨床研究是一項(xiàng)多中心、單臂臨床研究，旨在評估中重度血友病B成年患者單次靜脈輸注波哌達(dá)可基注射液后的有效性和安全性結(jié)果。研究納入的26例受試者52周隨訪結(jié)果顯示，受試者年化出血率（ABR）均值降至0.6，平均FⅨ活性達(dá)到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT試劑的一期法）[5] 。此外，波哌達(dá)可基注射液早期開展的另外一項(xiàng)研究者發(fā)起的單中心、單臂研究（IIT），共納入10例中到重度成人血友病B患者，目前已隨訪4年以上。隨訪結(jié)果顯示，90%的受試者FIX持續(xù)穩(wěn)定較高表達(dá)、未發(fā)生出血事件且完全停止了外源性FIX產(chǎn)品的替代治療[6] 。研究期間，未觀察到嚴(yán)重不良事件，亦無血栓栓塞、FⅨ抑制物、惡性腫瘤等事件[5,6] 。

波哌達(dá)可基注射液先后被納入中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）突破性治療藥物（BTD）品種和新藥上市申請優(yōu)先審評品種[7]，已經(jīng)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD）和兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD）[8]，以及歐洲藥品管理局（EMA）先進(jìn)治療藥物認(rèn)證（ATMP）[9]。其臨床研究結(jié)果相繼登上國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》[10]和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》[11]，并在2024美國血液學(xué)會（ASH）年會[5] 和2024、2025國際血栓與止血學(xué)會（ISTH）年會[6] 等多個國際學(xué)術(shù)大會期間展示。

此前，武田中國聯(lián)合信念醫(yī)藥充分發(fā)揮雙方資源優(yōu)勢，協(xié)同公益基金會及商業(yè)保險公司構(gòu)建多重保障網(wǎng)絡(luò)。今年7月，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會發(fā)起波哌達(dá)可基注射液慈善贈藥項(xiàng)目[12] ；同月，波哌達(dá)可基注射液入選《2025年度上海市生物醫(yī)藥"新優(yōu)藥械"產(chǎn)品目錄》[13 ]；此次波哌達(dá)可基注射液納入"重慶渝快保"[2]，是武田中國與信念醫(yī)藥攜手加速推動患者可及性的又一里程碑。

信念醫(yī)藥針對血友病B和血友病A的基因治療藥物獲得美國FDA兒科罕見病資格認(rèn)定！信念醫(yī)藥針對血友病B的基因療法獲得歐洲藥品管理局先進(jìn)治療藥物認(rèn)證！.信念醫(yī)藥科技（微信）.2024年10月25日 https://mp.weixin.qq.com/s/5qFaHg4fnUOeg43Ukp6unw [10] Xue F, et al. Lancet Haematol. 2022 Jul;9(7):e504-e513 [11] Xue F, et al. N Engl J Med. 2022 Oct 27;387(17):1622-1624 [12] 項(xiàng)目公告 | "友"愛相助—血友病慈善援助項(xiàng)目啟動.病痛挑戰(zhàn)基金會ICF專注罕見病（微信）.2025年7月8日https://mp.weixin.qq.com/s/-d6iqk1wdfMBIONIHJ-Uhw [13] 喜訊 | 信念醫(yī)藥產(chǎn)品信玖凝®入選《2025年度上海市生物醫(yī)藥"新優(yōu)藥械"產(chǎn)品目錄》.信念醫(yī)藥科技（微信）.2025年7月26日https://mp.weixin.qq.com/s/fSvj7hCjVCCnlZ2e5n6Acw?scene=1&click_DivAssetPlaceHolder0">