2025 年 9 月 9 日，強(qiáng)生公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn) Inlexzo（吉西他濱膀胱灌注系統(tǒng)）用于治療特定類型膀胱癌患者，該創(chuàng)新療法有望改變臨床實(shí)踐，為卡介苗（BCG）治療失敗后及拒絕或不適合接受膀胱全切術(shù)（根治性膀胱切除術(shù)）的患者提供了新的治療選擇。Inlexzo（曾用代號 TAR-200）適用于治療卡介苗（BCG）無應(yīng)答、伴有原位癌（CIS）伴或不伴乳頭狀瘤的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）成人患者。

Inlexzo 專為尋求保留膀胱功能的患者設(shè)計(jì)，是首個(gè)也是唯一一個(gè)通過膀胱內(nèi)給藥系統(tǒng)(iDRS)實(shí)現(xiàn)抗癌藥物膀胱局部緩釋的治療方案。每個(gè)治療周期中，Inlexzo 可在膀胱內(nèi)持續(xù)駐留三周，最長可進(jìn)行 14 個(gè)治療周期。醫(yī)療專業(yè)人員使用配套導(dǎo)尿包中的導(dǎo)管和管芯將 Inlexzo 置入膀胱。該操作在門診環(huán)境下僅需數(shù)分鐘即可完成，無需全身麻醉，置入后也無需在醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)進(jìn)行即時(shí)監(jiān)測。

"2019 年收購這一創(chuàng)新療法時(shí)，我們就立志為膀胱癌患者重燃希望與信念，"強(qiáng)生創(chuàng)新醫(yī)藥全球主席 Jennifer Taubert 執(zhí)行副總裁表示，"在沉寂四十余年的治療領(lǐng)域，Inlexzo 帶來了劃時(shí)代的突破性創(chuàng)新，未來發(fā)展前景廣闊。"

該批準(zhǔn)基于 SunRISe-1（NCT04640623）單臂、開放標(biāo)簽 2b 期臨床研究數(shù)據(jù)支持。結(jié)果顯示，82%接受 Inlexzo 治療的 BCG 無應(yīng)答型非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者達(dá)到完全緩解（CR），即治療后未發(fā)現(xiàn)癌癥跡象（95%置信區(qū)間[CI]：72-90）。這一高緩解率表現(xiàn)出強(qiáng)持久性，其中 51%患者維持完全緩解至少一年。

在支持本次批準(zhǔn)的 SunRISe-1 臨床試驗(yàn)中，最常見的不良反應(yīng)（≥15%）及實(shí)驗(yàn)室異常包括：尿頻、尿路感染、排尿困難、尿急、血紅蛋白降低、脂肪酶升高、尿路疼痛、淋巴細(xì)胞減少、血尿、肌酐升高、血鉀升高、天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（AST）升高、血鈉降低、膀胱刺激癥狀以及丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）升高。

“我看到許多患者最終對 BCG 治療無響應(yīng)，常常面臨改變生活的膀胱切除手術(shù)。這些患者現(xiàn)在可能是新獲批藥物 Inlexzo 的理想候選者，”南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院諾里斯綜合癌癥中心泌尿腫瘤科主任、泌尿外科教授、TAR-200 SunRISe-1 主要研究者 Sia Daneshmand 醫(yī)學(xué)博士表示*。“根據(jù)我的經(jīng)驗(yàn)，Inlexzo 耐受性良好，并能帶來具有臨床意義的效果。這將改變我們治療對傳統(tǒng)療法無響應(yīng)的合適患者的方式?！?/span>

"我們?yōu)橐I(lǐng)這一歷史性時(shí)刻的科學(xué)突破感到自豪，"強(qiáng)生創(chuàng)新醫(yī)藥研發(fā)執(zhí)行副總裁 John Reed 醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士表示。"Inlexzo 是一種兼具卓越療效與安全性驗(yàn)證的創(chuàng)新療法。作為唯一一家同時(shí)擁有制藥與醫(yī)療器械業(yè)務(wù)的醫(yī)療健康企業(yè)，我們充分發(fā)揮強(qiáng)生的速度與規(guī)模優(yōu)勢，加速創(chuàng)新進(jìn)程，為患者帶來這一重要治療選擇。"

“在膀胱癌倡導(dǎo)網(wǎng)絡(luò)（BCAN），我們的使命始終是為每位受膀胱癌影響的患者爭取更好的今天和更多的明天。此次獲批標(biāo)志著我們?yōu)樨叫栊逻x擇的患者群體帶來了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，”膀胱癌倡導(dǎo)網(wǎng)絡(luò)首席執(zhí)行官梅里-瑪格麗特·迪烏德斯表示?！鞍螂装┗颊咝枰c醫(yī)療提供者密切配合，共同評估包括 Inlexzo 等新獲批療法在內(nèi)的保留膀胱治療方案，從而在充分知情的前提下做出自信的醫(yī)療決策?！?/span>

FDA 今日批準(zhǔn) Inlexzo（吉西他濱膀胱內(nèi)給藥系統(tǒng)）用于治療非肌層浸潤性膀胱癌，此前已授予該藥物突破性療法認(rèn)定（BTD）、實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審評（RTOR）及優(yōu)先審評資格。

強(qiáng)生公司致力于幫助患者獲取我們的治療方案。一旦患者及其醫(yī)生確認(rèn) Inlexzo 適合該患者，J&J withMe 項(xiàng)目將提供簡單全面的患者支持計(jì)劃，包括費(fèi)用支持、專屬護(hù)理導(dǎo)航員及教育資源服務(wù)，患者無需承擔(dān)任何費(fèi)用。

關(guān)于 SunRISe-1 研究隊(duì)列 2（NCT04640623）：該隊(duì)列是一項(xiàng)單臂、開放標(biāo)簽的 2b 期臨床試驗(yàn)，旨在評估 Inlexzo 單藥治療對不適合或選擇不進(jìn)行根治性膀胱切除術(shù)的 BCG 無應(yīng)答非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者（伴原位癌[CIS]，伴或不伴乳頭狀腫瘤）的安全性和療效。隊(duì)列 2 的主要終點(diǎn)為任何時(shí)間點(diǎn)的完全緩解（CR）率，次要終點(diǎn)包括緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）。

關(guān)于非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC) 及現(xiàn)行治療標(biāo)準(zhǔn)

非肌層浸潤性膀胱癌(Non-Muscle Invasive Bladder Cancer, NMIBC)是一種非浸潤性膀胱癌，根據(jù)腫瘤大小、多發(fā)性腫瘤存在情況以及原位癌(CIS)等特征可分為低危、中危和高危。2 伴有 CIS 的 NMIBC 患者約占 NMIBC 總病例數(shù)的 10%。3 目前 NMIBC 的標(biāo)準(zhǔn)治療方案是卡介苗(BCG)灌注療法，該制劑采用結(jié)核病治療中發(fā)現(xiàn)的減毒細(xì)菌制備。雖然療效顯著，但部分患者會(huì)出現(xiàn)治療無應(yīng)答現(xiàn)象并面臨臨床挑戰(zhàn)。4,5 對于 BCG 治療失敗的 NMIBC 患者，當(dāng)前推薦進(jìn)行根治性膀胱切除術(shù)——這種手術(shù)會(huì)極大改變患者生活方式，具有較高發(fā)病率并對生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響，術(shù)后死亡率達(dá) 3%-8%。6,7 鑒于 NMIBC 主要累及老年患者群體，許多人可能不愿或無法接受根治性膀胱切除術(shù)。

關(guān)于 Inlexzo

Inlexzo 已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療對卡介苗（BCG）無反應(yīng)、伴有原位癌（CIS）的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）成人患者，無論是否伴有乳頭狀腫瘤。Inlexzo 是一種膀胱內(nèi)給藥系統(tǒng)，可實(shí)現(xiàn)吉西他濱在膀胱內(nèi)的緩釋。該裝置僅需數(shù)分鐘即可在醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)完成置入，無需全身麻醉，置入后也無需立即進(jìn)行額外監(jiān)測。

目前正在通過 SunRISe-4 臨床試驗(yàn)評估 Inlexzo 在肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者中的安全性和有效性，并通過 SunRISe-1、SunRISe-3 和 SunRISe-5 試驗(yàn)評估其在非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者中的療效。

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