上周，在由FDA主辦的細(xì)胞和基因治療圓桌會(huì)議中，一個(gè)重要的主題就是——放松細(xì)胞和基因治療（CGT）的監(jiān)管，加快CGT的監(jiān)管進(jìn)程。

會(huì)議中的主要觀點(diǎn)包括：在細(xì)胞與基因治療，以及基因編輯豬器官移植，中國(guó)是美國(guó)最大的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手；存在未來中國(guó)將占據(jù)“主導(dǎo)地位”的風(fēng)險(xiǎn)。

HHS部長(zhǎng)在會(huì)議上對(duì)此承諾，將放寬CGT監(jiān)管，并充分實(shí)現(xiàn)其科學(xué)潛力。

這種雙軌監(jiān)管模式，鼓勵(lì)創(chuàng)新的同時(shí)增加了研究的靈活性，以及還能通過多元化的資金（包括合作藥企資助或科研課題經(jīng)費(fèi)支持）來幫助項(xiàng)目進(jìn)一步推進(jìn)。也正是在這種特殊的監(jiān)管模式推動(dòng)下，中國(guó)成為了全球細(xì)胞治療研發(fā)大國(guó)。

Carl June博士對(duì)此表示：“為什么現(xiàn)在越來越多的研究在（美國(guó)）海外進(jìn)行？簡(jiǎn)而言之，是因?yàn)槊绹?guó)的流程太慢、成本太高、缺乏靈活性，其他國(guó)家（的法規(guī)和模式）則是更容易創(chuàng)新。”

另一個(gè)值得關(guān)注的話題是，對(duì)FDA的預(yù)算削減。

在會(huì)議上，HHS部長(zhǎng)也直面了該問題。他表示，“沒有削減對(duì)FDA的任何預(yù)算，我們有這筆錢，正在從減少行政成本和裁員中扣除，將重新應(yīng)用它來產(chǎn)生、培育和加強(qiáng)創(chuàng)新，并釋放?！?/span>

今年3月，有報(bào)道稱FDA將要裁員3500人。對(duì)此各方都持一個(gè)質(zhì)疑的態(tài)度，被認(rèn)為這將會(huì)大幅度影響藥品審批的效率，尤其是對(duì)基因治療等創(chuàng)新藥物的評(píng)估進(jìn)程。

實(shí)際上，從FDA裁員到現(xiàn)在，關(guān)于對(duì)CGT的監(jiān)管審批也確實(shí)沒有放緩或停滯下來，偶有一兩例延遲。

同時(shí)也是在上周，F(xiàn)DA還首次授權(quán)了Sarepta公司一種新的稱號(hào)認(rèn)證——“Platform Technology Designation”（技術(shù)平臺(tái)認(rèn)證）。該稱號(hào)于2023年構(gòu)思，2024年推出，2025年授予首個(gè)認(rèn)證。該稱號(hào)是專門用于基因治療的，以加速其審查速度。

實(shí)際上，這次的圓桌會(huì)議，被認(rèn)為是一種FDA重大改革的前兆。

同時(shí)，F(xiàn)DA作為全球最具權(quán)威的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，其影響力無疑是巨大的。一旦美國(guó)放寬了對(duì)CGT的監(jiān)管，未來全球的監(jiān)管機(jī)構(gòu)們都會(huì)對(duì)CGT持更積極的態(tài)度，進(jìn)而促使更多CGT藥物上市。