在唐納德·特朗普總統(tǒng)的領(lǐng)導下，F(xiàn)DA 領(lǐng)導人正在放棄數(shù)十年來要求外部專家審查藥品申請的政策，批評人士稱此舉將使該機構(gòu)的決定免受公眾監(jiān)督。FDA“希望擺脫”組建專家小組對單個藥品進行審查和投票的做法，因為“我認為沒有必要這樣做，”FDA藥品評估與研究中心主任、醫(yī)學博士喬治·蒂德馬什(George Tidmarsh)表示。他周二在一次醫(yī)療保健產(chǎn)品制造商會議上，以及周三向FDA的一個倡導組織傳達了這一信息。蒂德馬什表示，除了冗余之外，針對特定藥物的咨詢會議“對公司和FDA來說都是一項巨大的工作。我們希望利用這些工作和時間來專注于解決重大問題?！?/span>FDA 的咨詢委員會是根據(jù) 1972 年的一項法律設(shè)立的，該法律旨在擴大和規(guī)范政府在技術(shù)決策中對專家的使用。當 FDA 官員面臨艱難抉擇時，他們通常會定期被召集起來征求意見，包括審查證據(jù)并投票決定 FDA 是否應(yīng)該批準藥品、疫苗和醫(yī)療器械。FDA 的行動傳統(tǒng)上與委員會投票結(jié)果一致。偏離投票結(jié)果可能會引發(fā)爭議和公眾辯論，就像 2021 年在是否批準Biogen治療阿爾茨海默病的藥物 Aduhelm 問題上出現(xiàn)分歧一樣。盡管FDA的咨詢委員會投了反對票，認為該藥物對治療該疾病療效甚微，但FDA還是批準了該藥物。圍繞Aduhelm 的爭議暴露了FDA在協(xié)調(diào)來自行業(yè)和絕望患者的壓力以及對藥物風險和益處進行嚴格評估方面所面臨的困難。蒂德馬什表示，委員會仍將就如何監(jiān)管不同類別藥物等一般性問題征求意見。但他表示，針對具體藥物召開的會議主要意義在于，專家們需要仔細研讀大量的研究報告，以及FDA和公司官員數(shù)小時的證詞，因為這些會議能讓公眾了解FDA的運作方式。本月FDA 開始公布其拒絕批準其產(chǎn)品時發(fā)送給企業(yè)的“完整回復(fù)函”。蒂德馬什表示，此前，發(fā)布這些回復(fù)函需要根據(jù)聯(lián)邦《信息自由法》提交申請，這提高了與咨詢會議類似的透明度。他在出席保健產(chǎn)品會議后接受 KFF 健康新聞的簡短采訪時表示，“當你擁有完整的審查信函時，針對個別藥物的咨詢委員會會議是多余的”。FDA 前官員和研究該機構(gòu)的學者對此持不同意見。他們表示，這些會議有助于 FDA 科學家做出決策，并增進公眾對藥品監(jiān)管的理解，因此放棄這些會議毫無意義。FDA 前局長羅伯特·卡利夫 (Robert Califf) 告訴 KFF 健康新聞，蒂德馬什的推理“難以理解”?！癋DA 內(nèi)部人員在做出最終決定之前，了解其他專家的想法非常有用。而且，重要的是要以一種讓公眾能夠理解這些觀點的方式進行?！?/span>賓夕法尼亞大學生物倫理學和法律副教授霍莉·費爾南德斯·林奇（Holly Fernandez Lynch）表示：“專家可能會向公司或FDA提出一些他們自己都沒想到的問題。公眾幾乎沒有其他機會對FDA的決定發(fā)表評論。”卡利夫擔任該機構(gòu)專員期間，有時會與咨詢委員會意見相左，并曾提出一個想法：如果咨詢委員會只審議產(chǎn)品，而不進行投票，可能會更好。盡管如此，“也許有人能想出更好的方案，但我一直認為這是一個非常棒的體系，”他說道。FDA 沒有義務(wù)請外部專家來審查藥品，而且通常也沒有這樣做。它主要在重要的新型藥物，或者由于某種產(chǎn)品需求旺盛而導致決策特別棘手時才會請外部專家來審查，而 Aduhelm 就是一個典型的例子。美國藥品研究與制造商協(xié)會發(fā)言人莎拉·瑞安表示，咨詢委員會是FDA的“重要資源”?！八麄兛梢栽诿绹鴩栏竦娜梭w藥物審查流程中發(fā)揮重要作用?！?/span>耶魯大學醫(yī)學院衛(wèi)生服務(wù)研究員兼臨床醫(yī)生雷什瑪·拉馬錢德蘭 (Reshma Ramachandran) 表示，這些委員會經(jīng)常被要求幫助解決 FDA 內(nèi)部關(guān)于如何推進監(jiān)管決策的分歧。她和其他研究人員以及前 FDA 官員對 FDA 局長馬蒂·馬卡里 (Marty Makary) 公布完整回復(fù)信的決定表示贊賞。但公共利益科學中心負責人、前 FDA 副局長彼得·盧里 (Peter Lurie) 表示，這些信件并不能免除委員會會議的需要。“一份公開的完整回復(fù)信會告知公眾一家公司的申請被拒絕以及原因，”盧里說。“咨詢委員會會議則會向外部專家和公眾表示，‘我們正在考慮這樣做，希望在做出決定之前聽取你們的意見?！@然，這兩者并不等同?！?/span>蒂德馬什所描述的變化已在實際中顯現(xiàn)。自特朗普重返白宮以來，F(xiàn)DA 僅舉行了7次咨詢委員會會議，而去年同期則舉行了 22 次。官員們表示，他們現(xiàn)在會在收到回復(fù)信后立即公布完整的回復(fù)信，并于 9 月初公布了一批 89 封回復(fù)信。馬卡里在某種程度上取代了咨詢委員會，而咨詢委員會的成員傳統(tǒng)上要經(jīng)過專業(yè)技能和偏見的審查，并被要求公開審議，而馬卡里則用精心挑選的科學家小組來代替，這些科學家在激素替代療法和抗抑郁藥等問題上支持馬卡里的觀點。制藥業(yè)批評家戴安娜·扎克曼（Diana Zuckerman）參加了7月份的激素替代療法專家小組討論，該小組審議了FDA列出該療法風險的黑框警告。馬卡里原本希望刪除該警告，并邀請了志同道合的專家參加小組討論。她說，這次活動召開得太倉促，公眾根本沒有機會審閱討論材料或?qū)ζ浒l(fā)表評論。“顯而易見的是，他們不想聽取任何與他們意見相左的人的意見，”國家衛(wèi)生研究中心負責人扎克曼說。在擔任局長之前，馬卡里曾推動召開更多咨詢委員會會議。2022年初，他嚴厲批評了FDA在未咨詢其疫苗和相關(guān)生物制品咨詢委員會的情況下，批準為12至15歲兒童接種新冠加強劑的決定。馬卡里當時在社交平臺X上發(fā)帖稱：“@US_FDA繞過專家咨詢委員會的標準會議，是對科學的侮辱?！?/span>例如，他表示與其要求咨詢委員會投票贊成或反對杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物，不如成立一個委員會研究評估此類藥物的最佳方法，例如應(yīng)該衡量哪些結(jié)果或終點，這樣對 FDA 更有利?！斑@個終點對于杜氏肌營養(yǎng)不良癥來說正確嗎？這是一個關(guān)系到許多不同公司的重要問題?！?/span>FDA 官員維奈·普拉薩德 (Vinay Prasad) 取消了原定于 7 月舉行的咨詢委員會會議，該會議旨在討論生物技術(shù)公司 Capricor Therapeutics 生產(chǎn)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物。FDA 隨后向 Capricor 發(fā)布了拒絕函，即“完整回復(fù)函”，Capricor 隨后也向 FDA 發(fā)布了回復(fù)函。普拉薩德后來被解雇，并被重新聘用，但權(quán)力有所削弱。拉馬錢德蘭說，咨詢委員會會議本可以在更加平靜、公開、不那么政治化的氛圍中討論該藥物的風險和益處。FDA通常會同意其數(shù)十個咨詢委員會的投票結(jié)果。2023年的一項研究發(fā)現(xiàn)，FDA同意97%的“贊成”票和67%的“反對”票。正因如此，蒂德馬什的言論“完全出乎意料”，南加州大學公共政策副教授吉納維芙·坎特（Genevieve Kanter）說道，她為這項研究撰寫了評論。FDA今年推遲了很多會議，但“考慮到權(quán)力交接和裁員，大家都以為這只是暫時的?！?/span>“另一種理論認為，這一決定是出于戰(zhàn)略考慮，”她說，“旨在鞏固機構(gòu)權(quán)力，這樣你就不再需要對外部專家或公眾負責?！?/span>
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