2025-11-18 11:31:40來源:金賽藥業(yè)瀏覽量:276
GS3-007a干混懸劑注冊分類為化藥1類,金賽藥業(yè)負責該項目的醫(yī)學總監(jiān)陳燕琳女士表示:它絕不僅僅是一款新藥,更是對傳統(tǒng)治療模式的突破。作為國內首個進入臨床的口服GHSR-1a小分子激動劑,它挑戰(zhàn)了蛋白類藥物注射給藥的行業(yè)常規(guī)。若成功上市,有望徹底改變生長激素的治療方式,為因注射恐懼而放棄治療的患者帶來希望。
為優(yōu)化患者用藥體驗,金賽持續(xù)創(chuàng)新,全力攻關“非注射”給藥技術。2025年,金賽藥業(yè)在國際藥物化學期刊《Journal of Medicinal Chemistry》上發(fā)表了題為Design, Biological Characterization, and Discovery of Capromorelin Derivatives as Oral Growth Hormone Secretagogue Receptor Type 1a Agonist for the Treatment of Growth Hormone Deficiency(“卡普瑞林衍生物作為口服生長激素促分泌素1a受體激動劑治療生長激素缺乏癥的設計、生物學表征和發(fā)現”)的研究論文。該研究聚焦于生長激素分泌素受體1a(GHSR-1a)激動劑的開發(fā),有望為生長激素缺乏癥(GHD)患者提供一種口服替代療法。 PGHD是兒科臨床常見的內分泌疾病之一,會導致兒童身材矮小,發(fā)育遲緩,骨齡落后于實際年齡。國內PGHD發(fā)病率約為1/8600[1]。PGHD的病因以單純特發(fā)性GHD多見,主要是下丘腦源性的促生長激素釋放激素(GHRH)的分泌不足所致,約占PGHD的70%[2]。目前中國身高位于第三百分位數(P3)以下的矮小癥患者人數為510萬左右,其中就診并確診的矮小癥兒童約23萬[3]。 每日一次的人生長激素(hGH)和每周一次的長效生長激素(LAGH)是目前獲批用于治療兒童GHD的藥物,均需要皮下注射給藥。GS3-007a干混懸劑通過每日一次口服給藥,可刺激內源性生長激素釋放,有望為有促生長需求的矮小兒童提供更多的治療選擇。